아리아드 파마슈티컬스(ARIAD Pharmaceuticals)는 미국 FDA가 아이클루식(Iclusig, 포나티닙)을 최종 승인(Full approval)했다고 발표했다.
아이클루식은 티로신 키나제 저해제가 적합하지 않은 만성기, 가속기, 급성기 성인 만성 골수성 백혈병(CML) 혹은 필라델피아 염색체 양성 성인 급성 림프구성 백혈병(Ph+ ALL) 환자와 T315I 양성 성인 만성 골수성 백혈병 혹은 T315I 양성 필라델피아 염색체 양성 성인 급성 림프구성 백혈병 환자를 위한 치료제다.
FDA는 환자들이 조기에 심각한 질환을 치료하기 위한 유망한 신약에 접근할 수 있게 하기 위해 제조사 측에서 약물 유익성에 대한 추가적인 연구를 실시하는 동안 대리결과변수 측정결과를 토대로 제품을 허가하는 신속승인 프로그램을 통해 2012년 12월에 아이클루식을 승인했다. 아이클루식은 FDA에 의해 희귀의약품으로 지정된 바 있다.
이번 최종 승인 및 제품라벨 갱신은 임상 2상 PACE 임상시험의 일환으로 48개월 동안 이뤄진 추적관찰 자료를 기반으로 이뤄졌다. 이 연구 자료는 올해 미국 임상종양학회와 유럽혈액학회 연례학술대회를 통해 발표됐다.
아리아드의 최고과학책임자이자 연구개발부문 대표 티모시 P. 클락슨 박사는 “최소 48개월의 추적관찰기간 동안 관찰된 자료에 의하면 PACE 임상시험에서 많은 만성기의 만성 골수성 백혈 환자들의 세포유전학적 및 분자반응이 장기간 유지됐다"며 “이번 라벨 갱신 덕분에 의사들에게 아이클루식을 투여 받은 환자들이 상당한 주요 분자유전학적반응을 경험했다고 알릴 수 있게 됐다”고 의미를 부여했다.
시험결과 주요 세포유전학적 반응률은 55%, 주요 분자 반응률은 39%로 나타났다.
PACE 임상시험을 주도한 텍사스대학교 MD 앤더슨 암센터 백혈병부문 호르헤 코르테즈 교수는 "이미 포나티닙 연구에서 높은 반응률이 나타났다고 발표된 바 있다"며 "장기적인 추적관찰 자료는 많은 치료전력이 있는 이 환자들에서 관찰된 반응 지속성을 입증하는 것”이라고 설명했다.
이어 “이러한 결과는 포나티닙이 TKI 치료제 불응성 및 T315I 변이 CML 환자들에게 중요한 치료대안이라는 점을 공고히 한다”고 덧붙였다.
