미국의 RNA 간섭(RNAi) 치료제 전문기업 앨나일람 파마슈티컬스는 사노피 젠자임이 미국, 캐나다, 서유럽에서 혈우병 및 희귀 혈액질환에 대한 치료제로 피투시란(fitusiran)을 공동 개발 및 상업화하기로 결정했다고 발표했다.
사노피 젠자임은 이미 앞서 앨나일람과 체결한 제휴계약의 옵션을 행사해 세계 다른 국가에서 피투시란을 개발 및 상업화하기로 결정한 바 있다.
이번 결정은 피투시란의 임상 1상 시험에서 나온 유망한 중간 결과를 기반으로 이뤄졌다. 앨나일람은 내년 초에 임상 3상 프로그램을 시작할 수 있을 것이라고 예상하고 있다.
앨나일람의 최고경영자인 존 마라가노어 박사는 이번 결정이 “제휴계약에서 또 다른 이정표를 의미하며 환자들에게 RNAi 치료제를 제공하는데 있어 중요한 진전”이라면서 “회사의 국제적인 활동 범위를 확대하고 피투시란의 상업적 개발을 가속화할 수 있게 한다”고 말했다.
사노피 젠자임의 대표인 데이비드 미커 부회장은 “앨나일람과의 제휴 확대는 희귀질환 환자를 위한 사노피의 오랜 노력을 뒷받침하는 것”이라며 “이 중요한 제품의 개발을 위해 경영, 승인, 판매 활동에 관한 경험을 공유할 계획”이라고 덧붙였다.
정리하자면 앨나일람과 사노피 젠자임은 미국, 캐나다, 서유럽에서 피투시란을 공동 개발 및 공동 상업화할 계획이고 다른 국가들에서는 사노피 젠자임이 제품 개발 및 상업화에 관한 독점적인 권리를 갖고 있다.
특정 개발 및 판매, 마케팅 비용은 절반씩 분담할 예정이며 사노피 젠자임은 특정 개발 단계에 도달했을 때 총 7500만 달러를 앨나일람에게 지급하게 된다.
공동 상업화 지역에서는 두 회사가 이익을 동등하게 나눠 갖고 이외에 다른 국가들에서는 사노피 젠자임이 장부에 제품 매출을 기록하되 앨나일람에게 순매출액 중 최대 20%를 로열티로 지급해야 한다.
한편, 사노피 젠자임은 급성 간성 포르피린증에 대한 RNAi 치료제로 개발되고 있는 ALN-AS1에 관한 옵션은 행사하지 않기로 결정했다. 이에 따라 앨나일람은 향후 ALN-AS1을 직접 개발하고 전 세계적으로 승인받을 계획이다.
사노피의 스페셜티 치료 부문 자회사 사노피 젠자임과 앨나일람은 2014년에 RNAi 치료제의 개발 및 상업화를 가속화하고 확대하기 위한 제휴계약을 체결했다. 이 제휴계약은 희귀질환들에 대해 다수의 제품들을 개발하기 위한 지정학적인 협력의 형태로 이뤄져 있다.
