유럽의약품청 산하 약물사용자문위원회(CHMP)는 디스트로핀 유전자의 넌센스 돌연변이로 인한 뒤시엔느 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy) 치료제인 PTC 테라퓨틱스의 트랜스라나(Translarna, 아탈루렌)에 관한 조건부 허가를 갱신해야 한다고 권고했다.
CHMP는 최초 승인 이후 조건부 시판 허가 상태 유지에 필요한 절차에 따라 PTC 테라퓨틱스가 실시한 연구결과를 포함해 현재까지 나온 모든 자료를 다시 검토했다.
위원회는 임상 자료에서 아탈루렌이 질병 진행을 지연시키는 것으로 나타났으며 중대한 안전성 문제도 없었다고 결론 내렸다.
다만 아탈루렌의 유익성-위해성 균형이 긍정적이라고 완전히 확신하기 위해서는 포괄적인 연구 자료가 추가적으로 필요하다고 덧붙였다.
CHMP는 PTC 테라퓨틱스에게 18개월 동안 뒤시엔느 근이영양증 환자를 대상으로 새로운 무작위배정, 위약대조 연구를 실시할 것을 요청했다. 새로운 임상시험의 결과는 2021년 1분기에 도출될 것이라고 예상되고 있다.
아탈루렌은 유럽에서 2014년 5월에 최초로 5세 이상의 보행 가능한 넌센스 돌연변이 뒤시엔느 근이영양증 환자를 위한 치료제로 조건부 허가됐다. 보행이 불가능한 환자들에 대한 효능은 입증되지 않았다.
조건부 허가는 공중보건에 도움이 되기 때문에 즉시 필요한 약물이지만 추가적인 연구 자료가 필요한 경우에 일단 승인 결정을 내리고 매년 다시 검토해 승인 상태를 유지하다가 추가적인 임상시험 결과가 도출됐을 때 승인을 확정하거나 철회할 수 있는 제도다.
유럽 집행위원회는 보통 CHMP의 의견을 토대로 3개월 이내에 최종적인 허가 갱신 여부를 결정한다.
한편 미국에서 아탈루렌은 FDA로부터 승인 신청이 기각된 상태다. 미 당국은 승인 검토에 필요한 자료가 충분히 갖춰지지 않았다고 보고 있다. PTC 테라퓨틱스는 미국 승인을 위한 시도를 계속할 계획이라고 밝힌 상황이다.
