바이오젠과 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)는 후기 발병형 척수성 근위축증에 대한 치료제로 스핀라자(Spinraza, 뉴시너센)를 평가한 CHERISH 임상 3상 연구의 중간 분석결과 1차 종료점이 달성된 것으로 확인됐다고 발표했다.
CHERISH는 생후 6개월 이후에 징후 및 증상이 발생했으며 2세에서 12세 사이에 진단된 환자를 포함해 기립불능의 후기 발병형 척수성 근위축증 환자 126명을 대상으로 15개월 동안 진행된 임상시험이다.
분석 결과 스핀라자를 투여 받은 소아 환자들은 치료를 받지 않은 환자에 비해 통계적으로 매우 유의한 운동기능 개선효과를 경험한 것으로 나타났다.
스핀라자로 치료받은 환자들은 운동기능 평가척도인 HFMSE 점수가 평균 4.0점 향상됐으며 치료받지 않은 환자들은 평균 1.9점 감소한 것으로 분석됐다.
바이오젠에 의하면 HFMSE 점수가 3점 이상 향상된 경우 임상적으로 유의미한 효과가 있다고 평가할 수 있다. 스핀라자는 안전성 프로파일도 긍정적인 것으로 증명됐다.
바이오젠은 긍정적인 중간 분석 결과를 토대로 CHERISH 연구를 종료하고 참가자들이 SHINE 개방표지 연장 연구를 통해 계속 치료를 받을 수 있게 할 예정이다. 자세한 임상시험 결과는 향후 관련 학회 회의를 통해 발표된다.
바이오젠 연구개발부문 대표 마이클 엘러스 부회장은 “이러한 연구 결과는 영아형 척수성 근위축증에 대한 성공적인 임상시험 결과와 함께 스핀라자가 광범위한 척수성 근위축증 환자에게 효과적일 수 있다는 가능성을 뒷받침한다”고 평가했다.
나아가 “이 자료를 전 세계 규제당국들에 제출하고 긴밀하게 협력해 척수성 근위축증의 영향에 시달리고 있는 환자 가족들이 가능한 한 빨리 스핀라자를 이용할 수 있게 할 계획”이라고 덧붙였다.
바이오젠은 미국에서 이르면 올해 말이나 내년 초에 제품을 출시할 준비를 하고 있다고 밝혔다. 미국 FDA는 최근 회사의 신약승인신청서를 접수했으며 우선검토 대상으로 지정했다.
바이오젠은 이미 동정적사용프로그램을 통해 일부 유아형 척수성 근위축증 환자들에게 이 약물을 제공하고 있다.
아이오니스가 발굴한 안티센스 올리고뉴클레오타이드 계열 약물인 스핀라자는 현재 증상 발현 전 단계의 환자나 증상성 1형, 2형, 3형 척수성 근위축증 환자를 위한 치료제로 연구되고 있다.
바이오젠은 2012년에 아이오니스와 제휴계약을 체결했으며 지난 8월에 스핀라자와 관련된 전 세계적인 권리를 획득하기 위한 계약 옵션을 행사하기로 결정했다.
발표 이후 바이오젠과 아이오니스의 주가는 각각 3%와 8%씩 상승했다.
