애브비는 미국 FDA가 진행된 편평 비소세포폐암 치료를 위해 카보플라틴, 파클리탁셀 같은 항암화학치료제와의 병용요법이나 방사선 치료와의 병용요법으로 평가되고 있는 경구용 PARP(폴리 아데노신 이인산 리보스 폴리머레이스) 억제제 벨리파립(veliparib)을 희귀의약품으로 지정했다고 발표했다.
PARP는 세포 DNA 손상을 회복시키기 위해 자연적으로 생성되는 효소인데 건강한 세포가 아닌 암 세포 DNA 회복도 도와 생존시키게 하는 문제가 있다. 연구진은 PARP 억제제인 벨리파립과 다른 DNA 손상 치료와 병용했을 때 암 세포의 DNA 손상 회복을 줄여 세포사멸을 유도할 수 있는지 평가하고 있다.
비소세포폐암은 가장 흔한 유형의 폐암이며 폐암 환자들의 생존율은 병의 단계나 진단 시기에 따라 달라진다. 미국에서 편평 비소세포폐암은 전체 비소세포폐암 환자 중 약 25~30%를 차지하고 있으며 대개 흡연이력과 연관이 있다.
애브비의 연구개발부문 마이클 세베리노 부회장은 “폐암은 미국에서 암 관련 사망의 주된 원인이며 후기 단계에서 진단될 경우 치료하기 어려울 수 있다”고 말하며 “이번 희귀의약품 지정은 진행된 편평 비소세포폐암 환자의 미충족 수요가 상당하다는 점을 인식한 결과”라고 설명했다.
또한, “고형 종양을 앓는 환자를 위한 치료적 발전을 돕기 위해 벨리파립 개발에 노력을 기울이겠다”고 강조했다.
벨라파립은 현재 진행성 편평 비소세포폐암 환자를 대상으로 실시되는 임상 3상 시험을 통해 효능 및 안전성이 평가되고 있다. 또 비편평 비소세포폐암이나 난소암, 유방암 등에 대한 치료제로도 연구되고 있다.
미국 FDA는 미국에서 20만 명 이하의 사람들에게 영향을 미치는 희귀질환의 치료, 진단, 예방을 위한 의약품에 대해 희귀의약품으로 지정하고 있다.
