이스라엘 기반의 제약회사인 테바 파마슈티컬 인더스트리즈는 헌팅턴병과 관련된 무도증에 대한 치료제로 SD-809(deutetrabenazine)를 승인받기 위해 재제출한 신약허가신청서를 미국 FDA가 접수했다고 발표했다. FDA는 처방의약품사용자부담법 발효 목표일을 내년 4월 3일로 정했다.
테바의 최고과학책임자이자 글로벌연구개발부문 마이클 헤이든 사장은 “헌팅턴병 커뮤니티에게 승인검토절차에 진입했다는 소식을 전달할 수 있게 돼 기쁘다”며 “미국 환자들이 이 치료대안을 이용할 수 있게 하기 위해 FDA와 계속 협력해 나갈 것”이라고 말했다.
SD-809는 2014년 11월에 FDA에 의해 헌팅턴병에 대한 희귀의약품으로 지정된 바 있다. 이번 승인신청은 FIRST-HD와 ARC-HD라는 2건의 임상 3상 연구 결과를 토대로 이뤄졌다.
위약대조, 이중맹검, 무작위배정 연구인 FIRST-HD에서 SD-809는 헌팅턴병 환자의 무도증 관련 점수를 감소시키는 것으로 나타났다.
또 개방표지 연구인 ARC-HD에서는 환자들이 현재 유일하게 헌팅턴병 치료제로 승인된 테트라베나진에서 SD-809로 안전하게 치료약을 바꿀 수 있는 것으로 확인됐다.
앞서 FDA는 올해 5월에 테바에게 심사완료통지서를 보내면서 특정 대사물질에 대한 혈액 수치 검사 자료를 요청했지만 새로운 임상시험을 실시할 것을 요구하지는 않았다. 이번 신약허가신청서에는 FDA가 요청한 정보가 포함돼 있다고 한다.
SD-809는 도파민 수치를 조절하는 소포 모노아민2 수송체(VMAT2)에 대한 경구용 소분자 억제제다. 이 약물은 작년 5월에 테바가 인수한 오스펙스 파마슈티컬스에 의해 개발됐다.
헌팅턴병은 협응되지 않고 통제되지 않는 움직임, 인지 장애, 행동 및 심리적 문제가 나타나는 것이 특징인 치명적인 신경퇴행성 질환이다. 헌팅턴병은 비정상적인 불수의 운동인 무도증의 가장 흔한 유전적 원인으로 알려져 있다.
