미국 FDA 자문위원회 회의에 앞서 실시된 예비검토에서 FDA의 검토관은 엘러간이 야간빈뇨 치료제로 개발한 약물이 임상시험에서 적절하게 연구되지 않은 것으로 보인다는 결론을 내렸다.
엘러간의 SER120은 비강 내 투여하는 저용량의 데스모프레신(desmopressin)이며 야간에 2회 이상 배뇨하는 야간빈뇨증에 대한 치료제로 만들어졌다. 현재 미국에서는 야간뇨에 대해 구체적으로 승인된 약물이 없는 상황이다.
FDA 검토관은 엘러간이 0.75mcg 용량으로 치료를 시작한 뒤 필요에 따라 1.5mcg로 용량의 수정하는 요법을 신청했는데 이 요법이 임상시험에서 제대로 연구되지 않았다고 지적했다.
또 후기 연구 자료에 따르면 고용량의 치료를 받은 환자그룹에서만 통계적으로 유의미한 수준의 효능이 나타났으며 위약과 비교했을 때 이 약물의 유익성이 임상적으로 의미가 있는 수준인지에 대해서도 확실하지 않다고 평가했다.
미국에서 데스모프레신은 체내 수분 불균형을 유발하는 희귀질환인 요붕증에 대한 치료제로 1978년에 처음 승인된 약물이다. 그 이후로 미 FDA는 다른 적응증에 대한 약물 사용을 금지하고 있다.
미 FDA는 페링제약의 경구용 데스모프레신에 대해 혈중 나트륨 수치가 비정상적으로 낮아지는 저나트륨혈증 위험이 유익성보다 더 크다고 하며 2차례 승인을 거절한 바 있다.
FDA는 엘러간에게 후기 임상시험에서 저나트륨혈증 위험을 평가하기 위해 최소 50세 이상의 환자들을 등록할 것을 요청했었다. 검토관에 의하면 엘러간은 연령에 관계없이 모든 환자들을 위한 치료제로 승인을 받으려 하고 있다고 한다.
검토관은 임상시험 도중 5건의 사망이 보고됐는데 이 가운데 2건은 이 약물의 영향을 완전히 배제할 수 없는 사례라고 밝혔다.
야간뇨는 폐쇄성 수면무호흡증후군, 당뇨병, 울혈심부전증 같은 1개 이상의 근본적인 질환 때문에 발생하는 증상이다.
엘러간은 2010년에 세레니티 파마슈티컬스로부터 소아 야뇨증을 제외한 모든 적응증에 대해 이 약물을 개발, 제조, 판매할 수 있는 독점적인 권리를 획득했다.
이번 주에 FDA 자문위원회는 이 약물의 승인여부에 대한 회의를 실시할 예정이다.
