PTC 테라퓨틱스는 넌센스 돌연변이 뒤센형 근이영양증(DMD) 치료제 트랜스라나(Translarna)의 신약허가신청서에 관한 미국 FDA 신경계제품부의 접수거절에 대한 이의제기가 FDA의 제1약물평가국에 의해 기각됐다고 발표했다.
회사 측은 점차적으로 FDA에 대한 이의제기의 수준을 점차적으로 높일 계획이다. PTC는 이러한 이의제기 절차가 반복적인 과정이라고 하며 여러 번에 걸쳐 이의제기를 해야 할 수도 있다고 밝혔다.
PTC는 뒤센형 근이영양증에 대해 실시된 위약대조 임상시험 중 가장 큰 규모인 연구를 포함해 다수의 임상시험에서 나온 자료와 분석결과를 토대로 FDA의 완전하고 공정한 검토를 통해서만 이뤄낼 수 있는 적절한 평가가 가능하다고 주장하고 있다.
또 이러한 적절한 평가에는 임상 전문가와 환자 커뮤니티의 대표가 트랜스라나에 대한 견해를 표현할 수 있는 자리를 제공하는 자문위원회 회의가 포함된다고 설명했다.
PTC는 트랜스라나가 넌센스 돌연변이 뒤센형 근이영양증의 근본적인 원인을 표적으로 하도록 설계된 임상 개발 과정을 통해 만들어진 유일한 치료제라고 강조했다. 또 현재까지 1000여명이 등록된 임상시험에서 긍정적인 안전성 프로파일이 입증됐다고 밝혔다.
PTC 테라퓨틱스의 최고경영자인 스튜어트 W. 펠츠 박사는 “트랜스라나 연구 자료의 완전성에 대한 공정한 심의를 위해서는 FDA의 정식 검토가 필요하다고 믿고 있다”며 “앞으로 계속 진행할 이의제기 과정은 규제당국과 협력하고 미국 내 넌센스 돌연변이 뒤센 근이영양증 환자들에게 트랜스라나를 제공하기 위한 자사의 헌신을 반영하고 있다”고 강조했다.
PTC는 다른 유형의 DMD 환자를 위해 개발된 다른 제품도 정식 검토과정을 거쳤다는 점을 고려할 때 공정성 측면에서 같은 검토 기회가 있어야 한다는 입장을 유지하고 있다. 지난달에 사렙타 테라퓨틱스의 DMD 치료제 엑손디스 51(Exondys 51)은 아직 생체지표 측정결과 이외에 다른 효능이 입증되지 않았지만 FDA에 의해 승인됐다.
한편 유럽에서 PTC는 최근 트랜스라나의 시판허가 갱신을 위한 유럽의약품청 산하 약물사용자문위원회(CHMP)의 회의에 참석했다고 밝히며 CHMP가 추가적인 정보를 요청했다고 발표했다.
이러한 정보 요청은 주요 이의사항으로 분류됐으며 트랜스라나의 효능, 전반적인 위험성-유익성 프로파일과 연관이 있다고 한다. PTC는 올해 안에 CHMP가 트랜스라나 시판허가 갱신 요청에 대한 의견을 도출할 것이라고 보고 있다.
유럽에서 트랜스라나는 2014년 8월에 매년 위험성-유익성 프로파일을 평가해 시판허가 상태가 갱신되도록 승인됐다. 트랜스라나는 넌센스 돌연변이를 보유한 환자만을 위한 약물이며 전체 DMD 환자 중 이 변이를 보유한 환자 비율은 약 13%로 추산되고 있다.
