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미국 얼라일럼, 레부시란 개발 중단
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미국 얼라일럼, 레부시란 개발 중단
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2016.10.07 09:11
  • 댓글 0
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안전성 문제 발견...원인 규명 중

미국 생명공학회사인 얼라일럼(Alnylam)은 회사의 파이프라인에 있는 주요 약물인 레부시란(revusiran)의 개발을 중단한다고 발표하면서 주가가 40%가량 급락했다.

신경 및 심장 손상을 유발할 수 있는 심근증 동반 유전성 ATTR 아밀로이드증 환자를 대상으로 실시된 임상 3상 시험 결과 레부시란으로 치료받은 그룹에서 위약군보다 더 많은 환자들이 사망한 것으로 확인됐다. 환자들의 사망원인은 아직 밝혀지지 않았다.

얼라일럼에 의하면 ENDEAVOUR 임상시험에서는 총 206명의 환자 중 18명의 환자들이 사망했는데 각 그룹의 사망자수가 얼마인지는 공개되지 않았다.

얼라일럼은 사노피의 희귀병치료제부문 자회사 젠자임과 이 약물을 공동 개발 중이었으며 젠자임은 북미, 서유럽 외의 국가에서 이 약물에 대한 소유권을 갖고 있었다. 앞서 애널리스트들은 이 약물이 2023년에 최대 10억 달러의 연매출을 기록할 가능성이 있다고 전망하기도 했다.

레부시란은 RNA 간섭을 통해 특정 단백질의 생산을 억제하는 기전을 갖도록 만들어졌다. 이 약물은 심장을 포함한 다양한 조직 내 축적되는 아밀로이드로 이어질 수 있는 TTR 유전자의 프리알부민 생산을 억제한다. 유전성 ATTR 아밀로이드증과 심근증이 있는 환자는 대개 진단 이후 2.5년에서 5년 이내에 사망하는 것으로 알려져 있다.

레부시란의 임상 3상 시험에서는 신경 손상 악화가 보고됨에 따라 자료모니터링위원회가 이 약물의 유익성-위해성 프로파일을 이유로 연구 중지를 권고했다. 이후 얼나일럼이 자료를 분석한 결과 각 그룹 간 사망자수의 불균형을 발견해 연구를 중단하기로 결정했다.

얼나일럼의 존 마라가노어 최고경영자는 “안전성을 위해 모든 레부시란 연구에서 약물투여를 중단하고 환자 모니터링을 진행 중이다”고 말하며 이러한 결과가 나타난 이유에 대해 규명하기 위해 노력하고 있다고 덧붙였다.

또 “이 파괴적인 질환에 시달리고 있는 환자들을 위한 치료대안이 부족하다는 점을 고려해 앞으로도 ATTR 아밀로이드증 커뮤니티의 수요를 충족시키기 위해 최선을 다할 것”이라고 강조했다.

향후 얼나일럼은 말초신경병증이 있는 유전성 ATTR 아밀로이드증 환자들을 위한 치료제로 개발 중인 또 다른 RNA 간섭 기반 약물인 파티시란(patisiran) 연구에 집중할 계획이다.

얼나일럼의 최고의료책임자인 아크샤이 바이쉬나우는 레부시란과 파티시란은 근본적으로 다른 약물이며 “임상 2상 개방표지 연구에서 관찰된 안전성 자료는 고무적이었다”고 설명했다.


 


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