CSL 베링은 일본 후생노동성이 아이델비온(Idelvion, Albutrepenonacog alfa)을 제9혈액응고인자 결핍증인 혈우병 B 환자의 출혈 예방을 위한 치료제로 승인했다고 발표했다.
아이델비온은 모든 연령대의 환자들을 대상으로 출혈 에피소드 예방을 위해 정기적으로 투여하거나 필요에 따른 출혈 조절 혹은 수술 후 출혈 관리를 위해 투여하는 치료제로 승인됐다.
CSL 베링에 의하면 아이델비온은 7일 동안 예방목적으로 치료받은 환자그룹과 14일 동안 치료받은 환자그룹에서 9인자 활성 수치를 각각 평균 20%와 평균 12%로 유지시키는 것으로 나타난 최초의 9인자 치료제다.
이러한 결과는 우수한 출혈 조절 효과로 이어지며 매달 예방요법에 필요한 인자 유닛 수를 줄일 수 있다는 것을 의미한다.
아이델비온의 승인은 PROLONG-9FP 임상 개발 프로그램의 자료를 기반으로 이뤄졌다. PROLONG-9FP 프로그램에는 1세부터 61세의 소아 및 성인 혈우병 B 환자들을 대상으로 아이델비온의 안전성과 효능을 평가한 임상 1상에서 임상 3상 단계의 연구들이 포함돼 있다.
CSL 리미티드 연구개발 부문 책임자 앤드류 커버슨 박사는 “아이델비온은 장기간 동안 높은 9인자 활성수치를 유지시켜 우수한 출혈조절을 제공한다”며 “아이델비온은 CSL이 환자들이 필요로 하는 혁신적인 전문 생물의약품을 개발, 제공하기로 한 100년 약속을 이행하고 있다는 것을 보여준다”고 강조했다.
PROLONG-9FP 자료에서 연간자연출혈빈도는 0.0을 기록했으며 필요에 따라 투여했을 때 1회 주입으로 94%의 출혈이 조절된 것으로 나타났다. 가장 흔한 부작용으로는 두통이 보고됐다.
CSL 베링은 재조합 9인자의 반감기를 연장시키기 위해 재조합 알부민을 융합파트너(fusion partner)로 선택해 아이델비온을 만들었다. 현재 아이델비온은 미국, 유럽, 호주, 일본, 스위스, 캐나다에서 승인된 상태다.
한편 일본 후생노동성 산하 의약품의료기기종합기구는 하루 전날 아리아드 파마슈티컬스와 오츠카제약의 아이클루식(Iclusig, ponatinib)을 만성 골수성 백혈병 및 급성 림프구성 백혈병 치료제로 승인했다.
아이클루식은 이전 치료에 저항성을 보이거나 내약성이 없는 만성 골수성 백혈병(CML) 환자와 재발성 혹은 치료저항성 필라델피아 염색체 양성 급성 림프구성 백혈병(Ph+ ALL) 환자를 위한 치료제로 승인됐다.
오츠카제약은 2014년 12월에 체결한 제휴계약 하에 일본 승인에 따른 성과금으로 아리아드에게 1000만 달러를 지급한다.
