바이오젠과 아이오니스(Ionis)는 척수성 근위축증 치료제로 개발 중인 시험약 뉴시너센(nusinersen)에 관한 신약승인신청서를 미국 FDA에 제출했다고 발표했다.
바이오젠은 신청서를 제출하면서 이 약물을 우선 검토 대상으로 지정해 줄 것을 요청했다. 우선검토 대상으로 지정될 경우 뉴시너센에 대한 FDA의 검토기간이 단축될 전망이다.
바이오젠의 최고의료책임자인 알프레드 샌드록 부회장은 “지난달에 ENDEAR 연구의 중간 분석에서 긍정적인 결과가 나왔다고 발표한 이후 많은 환자 가족들이 뉴시너센에 주목하고 있다는 소식을 들었다”고 하며 “뉴시너센에 대한 FDA의 검토에 협력하는 과정에서 그들의 목소리를 중요하게 여기고 있다”고 밝혔다.
또 “척수성 근위축증 환자들을 위한 최초의 치료제를 신속하게 시장에 내놓기 위해 앞으로 FDA와 생산적인 대화를 이어나갈 것”이라고 말했다.
바이오젠은 유럽에서도 수주일 이내에 유럽의약품청에 시판허가신청서를 제출할 계획이라고 밝혔다. 유럽의약품청 산하 약물사용자문위원회는 최근 뉴시너센을 신속평가 대상으로 지정해 검토기간을 단축시킨 상태다. 바이오젠은 수개월 이내에 다른 국가에서도 승인 신청을 진행할 예정이다.
아이오니스 파마슈티컬스의 최고운영책임자인 B. 린 파샬은 “뉴시너센 프로그램을 가능한 한 빨리 진전시키기 위한 자사의 능력은 임상시험에서 참가한 환자들과 의사, 옹호단체 등 전체 환자 커뮤니티의 막대한 헌신 덕분에 갖춰질 수 있었다”고 말했다.
이번 승인신청은 유아기 발생형 척수성 근위축증 환자들을 대상으로 뉴시너센을 평가한 ENDEAR 임상 3상 시험의 중간 분석 결과와 다른 임상시험 자료 및 전임상 자료를 기반으로 이뤄진 것이다.
ENDEAR 연구 중간 분석 결과에 따르면 뉴시너센으로 치료받은 아이들은 치료를 받지 않은 아이에 비해 운동 이정표 달성 측면에서 통계적으로 유의미한 개선을 경험한 것으로 나타났다.
뉴시너센 임상시험 프로그램에는 ENDEAR과 CHERISH라는 통제된 연구 2건이 포함돼 있다. ENDEAR 연구는 중간 분석 결과를 토대로 종료된 뒤 관련 학회 회의를 통해 시험 결과가 공개될 예정이다. CHERISH 연구는 지난 5월에 환자 등록이 완료돼 현재 진행 단계에 있다.
또 향후 두 연구에 참가한 환자들을 대상으로 개방표지 연장 연구인 SHINE 연구가 실시될 예정이며 다른 추가적인 정보를 수집하기 위한 임상 2상 단계의 EMBRACE와 NURTURE 연구도 진행되고 있다.
바이오젠은 앞으로 2~3개월 이내에 규제당국으로부터 승인신청서 접수에 관한 답변을 들을 수 있을 것이라고 기대하고 있다.
뉴시너센은 정상적인 생존운동신경원(SMN) 단백질 생산을 증가시키기 위해 SMN2 유전자에서 전령 RNA 전구체의 스플라이싱을 변화시키도록 만들어진 안티센스 올리고뉴클레오티드 약물이다. 척수성 근위축증 환자들은 운동신경원을 유지하는데 필요한 생존운동신경원을 충분히 생산하지 못해 근위축증 및 근육 약화를 겪는 것으로 알려져 있다.
