스위스 제약회사 노바티스는 미국 FDA가 일라리스(Ilaris, canakinumab)를 서로 별개인 희귀한 3가지 유형의 주기성 발열 증후군에 대한 치료제로 동시에 3번의 승인 결정을 내렸다고 발표했다.
올해 상반기 동안 1억3500만 달러의 매출을 기록한 제품인 일라리스는 FDA에 의해 종양괴사인자-수용체 관련 주기성 증후군(TRAPS), 고면역글로불린 D 증후군(HIDS)/메발론산 키나제 결핍증(MKD), 가족성 지중해열에 대한 치료제로 승인된 최초이자 유일한 생물의약품이다.
이 3개 질환은 모두 주기성 발열 증후군 혹은 유전성 주기적 발열(HPF)이라고 부르는 유형의 희귀한 자가면역질환이다.
이 중 가장 흔한 유형은 주로 지중해 동부지역 출신 사람들에게 영향을 미치는 것으로 알려진 가족성 지중해열이다.
노바티스에 의하면 이 집단에서 질병 발생률은 250명 중에 1명꼴 혹은 1000명 중 1명꼴이며 환자들 중 상당수가 소아 환자라고 한다.
노바티스 제약사업부의 폴 허드슨 CEO는 “일라리스를 3개 질환에 대해 동시에 승인받은 것은 이 중증 질환들에 시달리고 있는 사람들에게 중대한 전환점을 의미한다”며 “노바티스는 이러한 약물이 간절하게 필요한 환자들에게 새 치료대안을 제공할 수 있게 된 것이 자랑스럽다”고 밝혔다.
FDA 약물평가연구센터 폐질환, 알레르기 및 류마티스질환 제품부문 책임자 바드룰 초우드리 박사는 “고통스럽고 삶을 바꿔놓는 질환을 앓고 있는 TRAPS 환자와 HIDS/MKD 환자들은 처음으로 삶의 질을 개선시키는데 도움이 될 수 있는 치료제에 접근할 수 있게 됐다”고 설명했다.
이번에 FDA는 일라리스가 치료 16주 째까지 위약에 비해 TRAPS, HIDS/MKD, FMF 환자들의 질병 조절을 신속하고 지속적으로 돕는 것으로 나타난 임상 3상 CLUSTER 연구 결과를 토대로 결정을 내렸다.
앞서 FDA는 우수한 연구결과에 따라 일라리스를 이 3개의 질환에 대한 획기적 치료제 및 우선검토 대상으로 지정한 바 있다.
일라리스는 현재 미국과 유럽에서 전신성 소아 특발성 관절염에 대한 치료제로 승인돼 판매되고 있으며 유럽에서는 성인형 스틸병과 불응성 급성 통풍성 관절염에 대한 치료제로도 승인됐다.
일라리스는 현재 70개 이상의 국가에서 크리오피린 관련 주기성 증후군에 대한 치료제로 승인돼 있다. 미국에서 일라리스는 머클-웰스 증후군(MWS)과 가족성 한냉 자가염증성 증후군(FCAS) 치료제로 승인됐다. 일라리스가 승인된 적응증은 각 국가마다 차이가 있다.
