스위스 제약회사 노바티스는 하루 1회 복용하는 경구용 약물 BAF312(siponimod)를 평가한 임상 3상 EXPAND 연구에서 이 약물이 위약에 비해 2차 진행형 다발성 경화증(SPMS) 환자들의 장애 진행 위험을 유의미하게 감소시키는 것으로 나타났다고 발표했다.
2차 진행형 다발성 경화증은 질병 재발과 별도로 신경계 기능이 점차 악화되는 유형의 다발성 경화증이다. EXPAND 연구 결과는 영국 런던에서 열린 유럽다발성경화증학회 연례회의를 통해 발표됐다.
시험약 BAF312는 선택적 스핑고신-1-포스페이트(S1P) 수용체 조절제 계열의 약물이다. 임상시험은 31개 국가에서 1651명의 환자들을 대상으로 실시됐으며 참가자들의 평균 연령은 48세였다.
시험 결과 BAF312는 3개월째 확인된 장애 진행 위험을 위약에 비해 21%가량 감소시키는 것으로 나타났다. 또 6개월째 확인된 장애 진행 위험의 감소효과는 이보다 더 큰 것으로 나타나 연구 자료의 강건성을 뒷받침했다.
BAF312는 재발을 경험하지 않은 환자들을 포함해 사전 정의된 하위그룹에서 장애 진행 위험을 지속적으로 감소시키는 것으로 관찰됐다. 또 위약과 비교했을 때 연간재발률, 뇌 용적 변화량, T2 병변량 변화 측면에서도 유의미한 차이를 유도했다.
Timed 25 Foot Walk(T25FW) 보행능력검사 결과 면에서 위약과의 차이는 유의미한 수준이 아닌 것으로 확인됐다.
BAF312는 전반적으로 안전하고 내약성이 우수했으며 같은 계열의 다른 약물과 비슷한 프로파일을 가진 것으로 분석됐다.
노바티스의 의약품개발부문 대표 및 최고의료책임자인 바산트 나라시만 박사는 “현재 2차 진행형 다발성 경화증의 질병 진행을 늦출 수 있는 치료대안은 많지 않은 상황이며 효과적이고 안전한 치료대안에 대한 환자들의 미충족 수요는 높은 편”이라고 말했다.
나라시만 박사는 “노바티스는 다발성 경화증 치료를 위한 S1P 수용체 조절의 역할을 이해하는데 있어 세계적인 선도기업이며 EXPAND 연구의 긍정적인 결과는 혁신을 이룩하고 환자들의 수요를 충족시키려는 자사의 지속적인 노력을 보여준다”고 강조했다.
또 “이러한 자료는 소외된 질병 분야에서 앞으로 더 나아갈 수 있게 하는 것이며 차후 보건당국과의 논의가 기대된다”고 덧붙였다.
이번에 영국 다발성경화증협회는 초기 단계의 분석결과이기는 하지만 환영할만한 소식이라고 밝혔다. 협회의 연구부문 부책임자인 엠마 그레이 박사는 “영국에서 다발성 경화증을 앓고 있는 10만 명 중 대다수는 병이 2차 진행형 다발성 경화증으로 발전될 수 있지만 현재 이러한 악화를 멈출 수 있는 효과적인 치료제는 없는 실정”이라고 설명했다.
현재 노바티스 외에도 여러 제약사들이 다수의 약물들을 진행성 다발성 경화증에 대한 치료제로 개발 중이다.
미국에서 획기적 치료제로 지정된 로슈의 시험약 오크레버스(Ocrevus)는 규제당국의 승인 검토 단계에 있으며 프랑스 생명공학회사 메드데이는 MD1003의 임상시험에서 고무적인 결과가 나왔다고 발표한 바 있다.
노바티스의 연간보고서에 따르면 노바티스는 BAF312에 관한 승인신청서를 2019년에 제출할 계획이다.
