미국 FDA는 2세 이상의 소아 및 성인 원발성 면역결핍증후군 환자를 위한 약물인 샤이어의 면역 글로불린 피하주사제 쿠비트루(Cuvitru)를 승인했다.
원발성 면역결핍질환 환자들은 보통 감염증 재발을 예방하기 위해 평생 동안 정맥주사형 혹은 피하주사형 면역글로불린 대체요법을 받아야 한다.
샤이어는 쿠비트루가 프롤린 없이 20% 농도의 면역글로불린 용액을 투여하는 치료대안이며 주사부위마다 최대 60mL를 1시간 동안 주입할 수 있기 때문에 전통적인 피하주사형 면역글로불린 치료에 비해 주입 부위를 줄이고 주입 시간을 단축시킬 수 있다고 설명했다.
미국 메디컬시티 아동병원 소아알레르기 및 면역학 부문 리차드 L. 와서먼 박사는 “고농도의 피하주사제인 쿠비트루는 각 환자들의 수요에 가장 잘 맞는 치료를 수행할 수 있게 하는 유연성을 제공한다”고 말했다.
이번 승인은 북미 지역의 원발성 면역결핍증후군 환자들을 대상으로 실시된 임상 2/3상 연구 결과를 토대로 이뤄졌다. 이 연구결과는 임상면역학회지에 게재된 바 있다. 임상시험에 참가한 74명의 환자들은 평균 380.5일 동안 4327회의 정맥주입을 받았다.
연구진은 쿠비트루가 전통적인 피하주사 치료에 비해 효과적이고 안전하며 주입률과 주사부위당 용량을 더 높일 수 있게 해 주입부위와 주입시간을 줄일 수 있게 한다는 결론을 내렸다. 쿠비트루는 주입률이나 주사부위 당 주입량에 관계없이 국소 및 전신성 부작용 발생률이 적은 편인 것으로 확인됐다.
면역결핍을 위한 재단의 설립자인 마르샤 보일 사장은 “환자들의 임상적 우선순위와 개인적 선호에 대응할 수 있는 새로운 치료대안을 볼 수 있게 돼 기쁘다”고 밝혔다.
샤이어는 미국에서 쿠비트루를 수주 이내에 출시할 계획이라고 덧붙였다. 쿠비트루는 이미 17개의 유럽 국가에서 승인돼 있다.
원발성 면역결핍증후군은 면역체계의 결함이 있거나 면역체계가 제 기능을 하지 못하기 때문에 발생하는 300개 이상의 질환과 관련된 선천성 혹은 유전성 질환군이다. 전 세계적으로 보면 약 600만 명의 환자들이 원발성 면역결핍증후군을 겪고 있는 것으로 추산되고 있다.
