미국 기반의 생명공학기업 TG 테라퓨틱스는 미국 FDA가 지난주 회사의 신약 후보약물 2종을 희귀의약품으로 지정했다고 발표했다.
미국에서는 20만 명 이하의 사람들이 앓고 있는 희귀질환의 치료, 진단 혹은 예방을 위한 의약품들이 희귀의약품으로 지정되고 있다.
현재 TG 테라퓨틱스는 틈새시장을 목표로 할 뿐 아니라 혈액학적 악성종양, 자가면역질환 등 더 큰 시장에서의 승인도 노리고 있다.
희귀의약품으로 지정된 글리코엔지니어드 항-CD20 단일클론항체 TG-1101(ublituximab)은 시신경척수염 및 시신경척수염 스펙트럼 장애에 대한 치료제로 개발되고 있으며 경구용 차세대 PI3K 델타 억제제 TGR-1202는 만성 림프구성 백혈병 치료제로 개발되고 있다.
TG 테라퓨틱스의 마이클 웨이스 CEO는 “시신경척수염은 회사의 관심분야인 다발성 경화증과 밀접하게 연관돼 있다”며 “임상 1b상 연구에서 자가면역질환에 대한 효과를 보인 TG-1101의 초기 연구 자료를 다음 달에 열리는 유럽다발성경화증학회 회의를 통해 발표할 계획”이라고 밝혔다.
TG 테라퓨틱스는 TG-1101을 다발성경화증에 대한 치료제로도 승인받을 생각이며 내년 상반기 안에 관련 임상시험을 시작할 계획이다.
이외에도 만성 림프구성 백혈병, 미만성 큰B세포 림프종에 대해 TG-1101과 만성 림프구성 백혈병 치료제 임브루비카(Imbruvica, ibrutinib) 병용요법 및 TGR-1202가 포함된 병용요법을 승인받는다는 목표도 갖고 있다.
웨이스 회장은 고위험 만성 림프구성 백혈병 환자를 대상으로 TG-1101과 이브루티닙 병용요법을 평가하기 위한 GENUINE 임상 3상 시험이 진행되고 있다며 이 방법이 가장 빠르고 간단하게 TG-1101을 승인받을 수 있는 접근법이 될 것이라고 생각했다고 덧붙였다.
또 “이브루티닙 치료효과 향상을 위한 GENUINE 연구의 목표가 중요하다고 믿고 있으며 이브루티닙이 우수한 의약품이기는 하지만 단독요법만으로는 부족한 점이 있다”고 말했다.
웨이스 회장은 “임상 2상 시험 자료에 따르면 이 병용요법을 투여 받은 환자들에서 완전관해 혹은 미세잔존질환 음성이 나타났으며 단독요법에 비해 전체 반응률을 증가시켰다”고 강조했다.
현재 월스트리트의 애널리스트들은 회사의 추가적인 연구 자료를 기다려봐야 하는 시기라고 보고 있으며 이에 따라 회사의 시가총액은 비교적 낮은 수준인 3억5000만 달러에 불과하다.
