미국 FDA는 아스트라제네카와 일라이릴리가 알츠하이머병에 대한 임상 3상 시험을 진행 중인 경구용 BACE(beta secretase cleaving enzyme) 억제제 AZD3293의 개발프로그램을 패스트트랙 검토 대상으로 지정했다.
패스트트랙 프로그램은 중증 질환을 치료하거나 핵심적인 미충족 의료수요에 대응할 수 있는 새로운 치료제의 개발과 검토를 신속하게 진행하기 위해 시행되는 제도다.
릴리는 2014년에 아스트라제네카와 계약을 체결하면서 개발 및 승인과 관련된 단계별 지급금으로 최대 5억 달러를 지급하기로 약속했다. 두 회사는 AZD3293의 개발 및 상업화에 필요한 비용을 동일하게 부담하고 출시 후 전 세계 순매출액을 동등하게 나눠 갖기로 합의했다.
릴리는 회사의 BACE 프로그램인 LY2886721 연구 도중 간 검사에서 독성이 관찰돼 개발을 포기하는 등 여러 번의 실패를 경험했지만 알츠하이머병 분야에서 계속 활동 중이다.
아스트라제네카의 글로벌의약품개발부문 AZD3293 프로젝트 책임자인 크레이그 쉐링은 “이번 패스트트랙 지정은 환자들과 환자가족들을 위해 이 파괴적인 질환의 관리방안에 관한 연구를 진전시키려는 아스트라제네카-릴리 BACE 제휴의 열망을 강화한다”고 말했다.
또 “BACE 억제제는 오늘날 의학 분야에서 직면해 있는 가장 큰 문제 중 하나인 알츠하이머병에 대한 치료 측면에서 혁신을 일으킬 잠재성을 갖고 있다”고 강조했다.
릴리 알츠하이머병 글로벌개발책임자인 필리스 페렐은 “FDA가 가장 중대한 건강문제 중 하나인 알츠하이머병에 대한 치료제로 개발되는 약물들을 최우선 순위에 두고 있어 기쁘다”고 밝히며 “가장 중요한 점은 이번 패스트트랙 지정이 수백만 명의 환자, 가족, 보호자, 옹호단체, 의료제공자들을 위한 긍정적인 변화를 의미한다는 것”이라고 덧붙였다.
아스트라제네카와 릴리는 현재 진행 중인 AMARANTH 임상 2/3상 연구 외에도 추가적인 임상 3상 시험을 시작할 계획이라고 발표했다.
새로 실시되는 DAYBREAK-ALZ 연구는 경미한 알츠하이머성 치매를 앓는 사람들을 대상으로 AZD3293의 안전성과 효능을 평가하기 위해 진행되며 올해 3분기부터 환자 등록이 시작됐다.
AZD3293은 임상시험에서 알츠하이머병 환자들과 건강한 사람들의 뇌척수액 내 베타 아밀로이드 수치를 감소시키는 것으로 나타났다.
알츠하이머병의 진행은 뇌 내 아밀로이드 플라크 축적과 연관돼 있으며 BACE는 베타 아밀로이드 발생과 연관된 효소다. BACE를 억제할 경우 아밀로이드 플라크 발생 및 축적을 막아 질병 진행을 지연시키는데 도움이 될 것이라고 예상되고 있다.
현재 미국 머크앤컴퍼니도 BACE 억제제 MK-8931을 개발 중이며 일본의 에자이와 제휴계약을 맺은 바이오젠과 노바티스도 각각 BACE 억제제를 개발 중이다.
