미국 FDA는 포톨라 파마슈티컬스의 항응고역전제를 당분간 승인하지 않겠다고 발표했다.
FDA는 안덱스사(AndexXa, 안덱사네트 알파)와 관련된 생물학적제제 허가신청서에 대한 심사완료통지서를 포톨라에게 전달했다.
FDA가 획기적 치료제로 지정한 바 있는 안덱스사는 브리스톨마이어스스퀴브 및 화이자의 엘리퀴스(Eliquis, apixaban), 바이엘의 자렐토(Xarelto, edoxaban) 같은 직접적 혹은 에녹사파린(enoxaparin) 같은 간접적 Xa인자 억제제로 치료받는 환자들에게 치명적이거나 조절되지 않는 출혈이 발생해 항응고 효과를 역전시킬 필요가 있을 때 사용하는 약물로 개발됐다.
포톨라는 현재 FDA가 Xa인자 억제제에 대한 역전제로 승인한 약물이 없는 실정이라고 설명했다. 작년에 FDA는 항응고제 프라닥사(Pradaxa, dabigatran)를 복용 중인 환자들에게 항응고 효과를 역전시켜야 하는 응급상황이 발생했을 때 사용하는 베링거인겔하임의 역전제 프락스바인드(Praxbind)를 신속 승인한 바 있다.
이번에 안덱스사에 대한 심사완료통지서에 따르면 FDA는 포톨라에게 주로 제조와 관련된 추가적인 정보를 제공해달라고 요청했다.
또 제품라벨에 에독사반과 에녹사파린에 관한 내용을 포함시키기 위해 필요한 추가적인 정보도 요청하면서 포톨라가 최근에 제출한 시판 후 임상시험 계획서에서 수정된 사항에 대한 검토를 마무리할 예정이라고 명시했다.
포톨라가 제출한 임상 3상 ANNEXA-A 시험 자료에 따르면 안덱스사는 엘리퀴스의 항응고효과를 93.5%가량 신속하게 역전시킬 수 있는 것으로 나타났으며 2시간의 주입시간 동안 높은 수준의 효능이 유지되는 것으로 확인됐다.
포톨라의 최고경영자인 빌 리스는 “포톨라와 FDA는 긴급한 미충족 의료수요에 대응하는 안덱스사에 관한 의문점들을 해결하고 적합한 다음 결정을 내리기 위해 노력하고 있다”고 말했다.
또 “포톨라의 목표는 다른 대안이 없는 환자들의 수요를 충족시킬 수 있도록 가장 유리한 승인경로를 정하는 것”이라며 "가능한 한 빨리 FDA와 추가적인 논의를 진행할 것"이라고 덧붙였다.
