캐나다 생명공학회사 아우리니아 파마슈티컬스(Aurinia Pharmaceuticals)는 루푸스신염 치료제로 개발 중인 보클로스포린(voclosporin)의 임상 2상 시험에서 긍정적인 결과가 나왔다고 발표했지만 임상시험 도중 치료군에서 12명이 사망한 것으로 확인됨에 따라 안전성 우려가 나오면서 회사의 주가가 하락했다.
아우리니아는 활성 루푸스신염 환자들을 대상으로 실시된 임상 2b상 AURA-LV 연구에서 24주 동안 하루 2회 보클로스포린을 투여 받은 환자들의 완전관해율이 위약군보다 통계적으로 유의미하게 더 높은 것으로 나타나 일차종료점이 달성됐다고 밝혔다.
루푸스신염은 루푸스 환자 중 약 60%에게 발생할 수 있는 가장 심각하고 치명적일 수 있는 합병증이다.
임상시험에서는 265명의 루푸스신염 환자들을 대상으로 보클로스포린과 현재 표준치료제인 로슈의 셀셉트(CellCept)를 병용하는 요법과 위약 및 셀셉트 병용요법이 비교됐다.
시험결과 저용량의 보클로스포린 투여군에서 32.6%와 고용량 투여군 중 27.3%, 위약군 중 19.3%의 환자들이 완전관해에 도달한 것으로 나타났다.
회사 측은 보클로스포린으로 치료를 받은 환자들이 위약군에 비해 완전관해에 도달할 가능성이 두 배 가량 더 높은 것으로 분석됐다고 설명했다.
다만 임상시험에서는 총 13건의 사망사건이 보고됐으며 이 중에 10건은 저용량 투여군에서 보고됐다. 아우리니아는 이러한 사망사건들이 이 질환의 근본적인 특성 때문에 발생한 것이며 약물과 관련된 것이 아니라고 강조했다.
또 사망사건들은 모두 방글라데시, 스리랑카 등 선진국이 아닌 국가들에서 발생했으며 미국에서는 사망한 환자가 없었다고 덧붙였다.
보클로스포린은 칼시뉴린을 억제해 인터루킨-2 발현과 T세포 매개성 면역반응을 막는 작용기전을 가진 약물이다.
아우리니아의 최고의학책임자인 닐 솔로몬스 박사는 “고무적인 시험 결과가 나와 매우 기쁘다"며 “AURA 연구는 엄격한 조건 하에 실시됐으며 보클로스포린이 기존의 표준치료에 비해 상당한 개선효과를 제공할 수 있을 것이라는 확신을 증가시킨다”고 말했다.
아우리니아는 이번 연구 자료와 차후 임상개발 및 약물승인 계획을 놓고 올해 말에 FDA와 논의할 계획이다. 임상시험은 48주째까지 계속 진행되며 내년 초에 추가적인 연구결과가 발표될 예정이다.
