미국 제약기업 화이자에 의해 개발된 빈다켈(Vyndaqel)이 임상시험 3건에 관한 사후분석 연구에서 희귀한 신경퇴행성질환의 진행을 지연시킬 수 있는 것으로 나타났다.
빈다켈은 환자들의 삶의 질을 크게 저하시킬 수 있으며 전 세계적으로 약 1만 명의 사람들이 겪고 있는 것으로 추산되고 있는 희귀한 유전적, 진행성, 비가역적, 신경퇴행성질환인 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증 환자들을 위한 치료제다.
임상시험에는 Val30Met 변이를 보유한 환자 등이 참가해 질병 초기 단계부터 다양한 기간 동안 빈다켈을 투여 받았으며 가장 길게 치료받았던 환자들은 5.5년 동안 관찰됐다.
시험결과 빈다켈은 신경질환 진행을 최소화시키는 것으로 나타났으며 질병 진행에 따라 위장관계 문제로 인해 종종 감소하는 체중을 유지할 수 있도록 돕는 것으로 확인됐다.
이 약물의 내약성은 우수했으며 새로운 안전성 징후는 관찰되지 않았다. 가장 흔한 부작용으로는 요로감염증, 감기, 인플루엔자, 설사, 두통, 사지 통증 등이 보고됐다.
이번 분석결과는 아밀로이드:단백질 접힘 질환 저널 온라인판에 실렸다.
화이자 이노베이티브 헬스 희귀질환 부문 최고의학책임자인 케빈 윌리엄스는 “이러한 결과는 증상을 보이는 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증(TTR-FAP) 환자가 빈다켈을 통해 조기에 치료를 받았을 때 얻을 수 있는 장기적인 이점을 보여준다”고 말했다.
또 “현재까지 실시된 트랜스티레틴-FAP에 관한 임상시험 중에 가장 오랫동안 진행된 전향적 연구를 기반으로 도출된 분석결과는 의료전문가들에게 이 질환을 앓는 환자들의 관리에 대한 중요한 통찰력을 제공한다”고 강조했다.
이 신경퇴행성질환을 앓는 환자는 치료받지 않을 경우 평균적으로 증상이 발생한지 10년 안에 사망한다.
이 질환은 단백질 트랜스티레틴 유전자 돌연변이 때문에 발생하며 신경 및 다른 장기 내에 아밀로이드가 쌓일 때 축적될 수 있는 불안정한 트랜스티레틴 단백질 생산을 유발해 정상적인 신체기능을 방해할 수 있다.
빈다켈은 트랜스티레틴을 안정화시키고 비정상적인 트랜스티레틴 형성 및 아밀로이드 축적을 막거나 지연시키도록 만들어졌다.
빈다켈은 유럽에서 2011년에 승인된 이후 일본, 멕시코, 한국을 비롯한 다수의 국가들에서 승인됐지만 미국에서는 아직 승인되지 않았다.
