세계적인 의학저널 란셋에 실린 후기 임상시험 결과에 의하면 일본 제약회사 다케다와 벨기에 생명공학회사 티제닉스(TiGenix)의 줄기세포 치료제가 크론병과 관련된 항문주위누공의 관해를 유도하는데 있어 유망한 효과를 보였다.
이번에 발표된 임상 3상 ADMIRE-CD 시험은 최소 한 가지 이상의 치료를 받은 이후 반응이 불충분했던 크론병 환자들의 복잡성 항문주위누공을 치료하기 위해 병변 내 주사하는 동종이계 지방유래줄기세포 약물 Cx601의 안전성과 효능을 평가한 연구다.
연구 자료에 따르면 위약군보다 Cx601 치료군에서 더 많은 환자들이 임상적 및 방사선학적 검사를 통해 확인된 관해 상태에 도달해 연구 일차종료점이 달성된 것으로 나타났다. 관해 상태에 도달한 환자 비율은 Cx601 치료군이 50%, 위약군이 34%로 분석됐다.
안전성 측면에서 치료와 관련된 부작용 및 부작용으로 인한 치료 중단 비율은 Cx601 치료군과 위약군이 비슷한 수준인 것으로 관찰됐다.
Cx601 치료군은 항문주위질환활성도 또한 유의미하게 개선된 것으로 나타났다. 치료 24주째에 Cx601 치료군의 평균 총점수는 의학적 혹은 외과적 치료가 필요하지 않은 비활성 항문주위질환에 해당하는 수치에 근접했다.
티제닐그싀 최고의료책임자인 마리 폴 리차드 박사는 “이번 연구가 유럽 크론병 및 대장염 기구 가이드라인에서 권고하는 대로 누공 폐쇄에 관한 임상적 평가와 농양 부재에 관한 MRI 검사를 사용한 첫 대규모, 무작위배정, 위약대조 임상시험인 것으로 알고 있다”고 말했다.
크론병은 전 세계적으로 약 500만 명의 환자들에게 영향을 미치는 만성적인 위장관 염증질환이며 치료대안이 제한적인 복잡성 항문주위누공을 유발할 수 있다.
시험약 Cx601은 유럽에서 희귀의약품으로 지정돼 있으며 내년 중에 유럽 승인여부가 판가름날 것이라고 예상되고 있다. 티제닉스는 올해 3월에 유럽의약품청에 시판허가신청서를 제출했다고 발표한 바 있다.
티제넥스는 지난달에 다케다와 라이선싱 계약을 체결하면서 다케다에게 미국 외 국가에서 크론병으로 인한 복잡성 항문주위누공에 대해 Cx601을 개발 및 상품화할 수 있는 독점적인 권리를 제공했다.
미국에서 복잡성 항문주위누공에 대한 임상 3상 시험은 내년에 시작될 예정이다. 티제닉스는 미국 FDA로부터 이 약물을 패스트트랙 검토 대상으로 지정받을 계획이다.
