뉴시너센(nusinersen)은 바이오젠과 아이오니스 파마슈티컬스가 제휴를 맺고 척수성 근위축증 치료제로 개발 중인 약물이다.
이 유전질환은 수의근육 운동을 조절하는 신경계의 일부분을 방해해 보행능력이나 음식 섭취 및 호흡 능력에 영향을 미칠 수 있는 것으로 알려져 있다. 현재 가장 높은 유전적인 유아사망 원인이기도 한 이 질환에 승인된 치료제는 없는 실정이다.
바이오젠은 뉴시너센의 개발을 맡기로 결정하면서 수개월 이내에 승인신청서를 제출할 계획이라고 밝혔다.
이번에 뉴시너센 후기 임상시험의 중간 분석 자료에서는 운동증상 개선에 관한 주요 목표가 달성된 것으로 나타났다. 바이오젠과 아이오니스는 이러한 자료를 토대로 이 임상시험은 중단할 예정이라고 밝히며 환자들이 후속 연구를 통해 약물을 투여 받을 수 있을 것이라고 설명했다.
바이오젠은 제품 개발, 승인, 상업화 관련 활동을 맡고 향후 관련 비용들을 부담하기로 확정하기 위해 아이오니스에게 라이선스 사용료 7500만 달러를 지급했다.
핵심제품인 텍피데라의 성장세가 둔화돼 있는 바이오젠은 작년부터 광범위한 구조조정 프로그램을 실시하면서 신경학 같은 핵심 분야에 집중하고 있다.
시장분석가들은 이미 수차례의 개발 실패를 맛본 경험이 있으며 텍피데라 출시 이후 상당한 규모의 유기적 성장을 이루지 못하고 있는 바이오젠에게 누시너센이 새로운 성장 기회를 제공할 것이라고 보고 있다.
이 약물은 승인될 경우 10억 달러에서 최대 20억 달러의 연매출을 기록할 수 있을 것이라고 전망되고 있다.
아이오니스는 누시너센이 승인될 경우 제품 로열티와 1억5000만 달러의 단계별 지급금을 추가로 받을 수 있는 자격을 갖는다.