화이자와 스파크 테라퓨틱스는 혈우병 B 치료제로 개발 중인 SPK-9001이 미국 FDA로부터 획기적 치료제로 지정됐다고 발표했다.
시험약 SPK-9001은 코돈 최적화된 고활동 인간 9인자 변이체를 발현하는 생물학적으로 조작된 아데노연관바이러스 캡시드이며 현재 임상 1상 및 2상 시험을 통해 1회성 치료제로 개발되고 있다.
획기적 치료제는 심각하거나 치명적인 질환을 치료하기 위한 의약품의 개발 및 승인 검토 과정을 가속화시키기 위한 제도이며 시험약물이 최소 한 가지 이상의 임상적으로 유의미한 연구종료점에서 기존의 치료제에 비해 상당한 개선효과를 제공할 가능성이 있다는 예비적 임상 증거가 필요하다.
스파크 테라퓨틱스의 제프리 D. 마라조 회장은 “SPK-9001이 획기적 치료제로 지정돼 매우 기쁘다”고 밝히며 “단 1회 정맥주사로 투여하는 고도로 최적화된 유전자 치료제인 SPK-9001은 혈우병 B 환자들의 출혈 에피소드를 조절 및 예방하는데 필요한 정기적인 주사의 필요성을 없앨 가능성이 있는 것으로 나타났다”고 설명했다.
또 “SPK-9001을 가능한 한 신속하고 책임감 있게 환자들에게 제공하기 위해 화이자와 함께 FDA와 협력하는 것이 기대된다”고 덧붙였다.
스파크 테라퓨틱스와 화이자는 2014년에 혈우병 연구 프로그램에 대한 제휴계약을 체결하면서 스파크 테라퓨틱스가 모든 임상 1상 및 2상 연구 활동을 맡기로 약속했다.
화이자는 제휴계약에 포함된 제품들의 승인에 필요한 주요 임상시험을 진행하고 규제당국으로부터 제품을 승인받아 상업화할 계획이다.
혈우병은 특정 혈액응고인자의 결핍으로 인해 혈액이 응고될 때까지 긴 시간이 소요되는 희귀한 유전성 출혈장애다. 현재 혈우병 B로 인한 출혈 에피소드를 조절 및 예방하기 위해서는 정기적으로 정맥주사를 통해 제9혈액응고인자를 투여받아야 한다.
스파크 테라퓨틱스는 앞서 RPE65 유전자 변이로 인한 유전성 망막질환에 대한 치료제로 개발 중인 시험약 보레티젠 네파보벡(voretigene neparvovec)을 획기적 치료제로 지정받은 바 있다.
