미국 FDA는 미국 기반의 생명공학기업 주노 테라퓨틱스가 개발 중인 백혈병 치료제 JCAR015의 임상 2상 시험에서 최근 2명의 환자들이 사망함에 따라 연구를 중단시켰다.
이번에 중단된 주노의 ROCKET 임상시험은 재발성 혹은 난치성 B세포 급성 림프구성 백혈병을 앓는 성인 환자들을 대상으로 JCAR015를 평가하기 위해 실시된 연구다. 이번 소식이 전해진 뒤 주노의 주가는 27%가량 하락했다.
주노의 중간단계 임상시험 도중 사망한 환자는 총 3명이며 모두 25세 이하의 환자였다고 한다. 환자들은 모두 뇌 종창으로 인해 사망했다.
지난 5월에 환자 1명이 사망했을 당시 주노와 FDA는 사망과 관련된 교란인자가 있으며 임상시험을 수정할 필요는 없다고 결론 내렸었다.
주노는 이번에 사망한 환자 2명은 최근에 항암제 플루다라빈을 추가로 투여 받았다고 설명하며 미국 FDA에 JCAR015와 시클로포스파미드를 시험하는 연구는 계속 진행할 수 있게 해달라고 요청했다고 밝혔다.
이에 대해 FDA는 주노에게 임상시험을 계속 진행하려면 일련의 서류를 제출하라고 요구했다. FDA가 요구한 자료에는 수정된 사전동의서 형식, 임상시험자 자료집, 시험계획서와 FDA 발표내용 사본 등이 포함돼 있다. 주노는 가까운 시일 이내에 FDA가 요청한 서류를 제출하기로 약속했다.
다만 이번 임상 중단에 따라 주노는 2017년에 이 치료제를 승인받는다는 목표를 달성하기 어려워졌다.
주노 테라퓨틱스는 아직 판매 중인 제품이 없으며 개발 중인 시험약 중에 가장 개발이 진전된 약물이 CAR-T 치료제인 JCAR015다.
또 B세포 림프종과 백혈병, 다른 혈액학적 악성종양에 대한 CD19 표적 CAR-T 제품 후보물질들을 개발하고 있다.
CAR-T는 환자의 T세포를 유전적으로 조작한 이후 환자의 혈액에 다시 주입하는 새로운 치료법이다.
대개 CAR-T 치료를 받는 환자들은 종양이 CAR-T 세포에 약해지도록 만들기 위한 항암화학요법을 먼저 투여 받는다. 현재 화이자를 포함한 다수의 제약회사들이 이 치료법을 개발 중이다.
