아일랜드 제약회사 샤이어는 유럽 집행위원회가 리베스티브(Revestive, teduglutide)를 소아 단장증후군 환자들을 위한 치료제로 시판 허가했다고 발표했다.
이번 결정은 지난 5월에 유럽 약물사용자문위원회가 소아 환자들을 대상으로 리베스티브를 승인하는 것에 대해 긍정적인 의견을 밝힌데 따른 것이다.
단장증후군은 선천적인 이상이나 질환 혹은 외상으로 인해 장의 상당부분을 수술로 절제한 결과 장의 흡수 능력이 임상적으로 유의미한 수준으로 감소하는 희귀한 위장질환이다.
유럽 당국은 수술 이후 장 적응 기간이 지나 안정된 1세 이상의 소아 단장증후군 환자들을 대상으로 5mg 분말과 용액을 주사로 투여하도록 승인했다.
이번 승인을 위해 제출된 임상시험 자료는 장기능부전이 있으며 비경구적 영양요법이 최소수준으로 줄어들었거나 최소 3개월 동안 경장영양이 늘어나지 않은 1세~17세의 단장증후군 환자 42명을 대상으로 실시된 12주, 개방표지, 다기관, 안전성, 약동학 및 약력학적 연구를 통해 도출됐다.
임상시험 도중 사망이나 중증 약물 관련 부작용은 관찰되지 않았으며 체액과잉, 폐색, 간·담관 계통 혹은 결장 용종에 관한 징후도 나타나지 않았다.
또 효능을 평가하기 위한 임상시험은 아니었지만 테두글루티드로 치료받은 환자들은 치료 12주째에 필요한 비경구 영양요법의 수준이 감소했으며 경장영양 공급량이 증가했고 4명의 환자는 비경구 영양요법에 의존하지 않아도 되는 것으로 나타났다. 치료그룹의 비경구 영양요법 필요성은 감소했지만 임상적, 영양적 상태는 변화하지 않았다.
샤이어의 글로벌 제품전략 부문 대표 율리 팡크호이저는 리베스티브는 유럽에서 소아 단장증후군 환자들을 위한 치료제로 승인된 최초의 제품이라고 말하며 이번 유럽 시판허가범위 확대는 이 질환을 앓는 소아들에게 매우 중요한 진전이라고 강조했다.
리베스티브는 유럽에서 2012년에 단장증후군을 앓는 성인 환자들을 위한 치료제로 처음 시판허가된 약물이다.
현재 캐나다에서는 비경구적 영양요법 의존성 단장증후군 성인 환자들을 위한 치료제로 승인됐으며 미국에서도 비경구 영양요법에 의존하는 성인 단장증후군 환자들의 치료를 위해 가텍스(Gattex)라는 제품명으로 승인됐다.
