스위스 제약회사 노바티스는 진행된 전신 비만세포증 환자들을 대상으로 실시된 시험약 PKC412(midostaurin)의 임상시험에서 전체 반응률이 60%로 나타났다고 발표했다.
진행된 전신 비만세포증에 대한 역대 최대이자 최장기간의 전향적 연구인 이번 임상 2상 시험에서 장기 손상의 완전한 혹은 부분적인 회복을 의미하는 고무적인 약물 반응이 나타났다는 점은 예후가 나쁜 이 희귀질환을 앓는 환자들에게 희망을 주는 소식이다.
진행된 전신 비만세포증은 골수, 간, 비장 및 다른 장기들에서 비정상적으로 비만세포가 축적되면서 장기 손상, 혈구 수치 감소, 체중 감소와 소양감 등 쇠약성 전신 증상을 유발하는 질환이다. 현재 이 질환을 앓는 환자들 중 대다수에게는 승인된 치료제가 없는 실정이다.
노바티스 측은 이번에 높은 반응률 이외에도 미도스타우린을 복용한 환자들 중 골수 비만세포 부담과 혈청 트립타제 수치가 유의미하게 개선된 환자 비율이 78%였다고 설명했다.
세계적인 의학저널 뉴잉글랜드 저널 오브 메디슨지에 연구결과를 게재한 임상시험 선임저자인 안드레아스 라이터 박사는 “이러한 자료는 경구용 미도스타우린 치료가 이 질환의 불균질성을 반영하고 있는 다양한 시험 참가자들의 질병 및 증상을 명확하게 개선시켰다는 것을 보여준다”며 “미도스타우린이 승인될 경우 환자들에게 매우 필요했던 치료대안을 제공하게 될 것”이라고 기대를 밝혔다.
노바티스 글로벌 항암제 개발 및 의학부 책임자 알렉산드로 리바 박사는 “진행된 전신 비만세포증은 환자수가 매우 적기 때문에 이 질환을 앓는 환자들은 그동안 의학적 혁신의 부족으로 인해 소외돼 왔다”고 말했다.
또 “노바티스는 이러한 환자들을 도울 수 있는 것을 나타난 치료제를 개발하고 있는 것을 자랑스럽게 여기고 있으며 미도스타우린을 가능한 한 신속하게 제공하기 위해 규제당국들과 협력할 예정”이라고 밝혔다.
PKC412는 미국 FDA에 의해 새로 진단된 FLT3 변이 급성 골수성 백혈병 환자들을 위한 획기적 치료제로 지정된 바 있는 경구용 다중 표적 키나아제 억제제다. 또 미국과 유럽에서 급성 골수성 백혈병과 비만세포증에 대한 희귀의약품으로 지정된 상태다.
노바티스는 PKC412가 아직 시험단계의 약물이기 때문에 공격적인 전신 비만세포증, 비만세포백혈병 혹은 비만세포육종 환자들이 동정적 사용 프로그램을 통해 이 약물을 이용할 수 있게 했다.
