아일랜드 기반의 제약회사 샤이어의 시험약 SHP607이 임상 2상 시험에서 희귀한 안과질환인 미숙아 망막병증의 중증도 감소에 관한 주요 연구목표를 달성하는데 실패했다.
샤이어는 이번에 초극소 미숙아들을 대상으로 실시된 연구에서 이 약물이 망막병증 중증도 감소에 영향을 미치지 못하는 것으로 나타났지만 평생 동안 아이의 정상적인 발달과정에 부정적인 영향을 미치지는 다른 질환들에 대해서는 임상적으로 유의한 효과가 있는 것으로 증명됐다고 밝혔다.
시험결과 신생아 집중치료실을 퇴실할 때까지 걸린 시간에 관한 이차 종료점 목표는 달성되지 않았지만 SHP607을 투여 받은 모든 환자들은 치료받지 않은 영아에 비해 만성폐질환인 기관지폐이형성증 발생빈도가 53%가량 감소했다.
또 혈청 인슐린유사성장인자-1(IGF-1) 측정치를 기준으로 정해진 용량의 약물을 투여 받은 환자들은 발생빈도가 89%가량 감소한 것으로 분석됐다.
이 약물은 중증 뇌실내출혈 발생빈도도 44%가량 감소시켰으며 IGF-1 기준 약물 투여를 받은 환자의 경우 중증 뇌실내출혈 발생빈도를 64%가량 감소시킨 것으로 확인됐다.
임상시험에서 전체적인 사망률은 이 환자집단의 일반적인 사망률과 일치하는 16%로 관찰됐다. 치료받지 않은 영아들의 사망률이 12%인 것에 비해 치료군의 사망률이 20%로 더 높았지만 치료와 관련된 사망은 없었다고 한다.
임상시험의 연구진 중 한 명인 영국 런던대학병원의 닐 말로우 교수는 “초극소 미숙아의 성숙에 있어서 IGF-1의 결정적인 역할을 확인할 수 있었던 최초의 통제된 임상시험이었다”고 밝히며 “이러한 아이들이 앓는 가장 중요한 질환들인 기관지폐이형성증과 뇌실내출혈이 감소한 것은 환영할 만한 일이며 신생아 의약품 중 최초”라고 강조했다.
샤이어의 연구개발 책임자인 필립 비커스 박사는 “비록 임상시험에서 일차 종료점에 도달하지는 못했지만 폐, 뇌와 관련된 이차 종료점에 도달했다는 점이 매우 고무적이다”고 말했다.
또 “이러한 폐와 뇌의 중증 합병증에는 현재 승인된 치료대안이 없는 실정”이라고 하며 “상당한 미충족 수요가 있는 환자들에게 이 약물이 제공하는 전신 치료효과의 잠재성을 계속 연구할 것”이라고 덧붙였다.
샤이어는 올해 안에 임상적으로 관련된 합병증들에 초점을 맞춘 임상 3상 프로그램에 대해 규제당국들과 논의를 시작할 예정이다.
