미국 제약회사 애브비는 미국 FDA가 임브루비카(Imbruvica, ibrutinib)를 한 가지 이상의 전신요법에 실패한 경험이 있는 만성 이식편대숙주질환 환자들을 위한 획기적 치료제로 지정했다고 발표했다. 임브루비카가 획기적 치료제로 지정된 것은 이번이 4번째다.
FDA는 임브루비카를 현재 승인된 치료제가 없는 이 질환에 대한 희귀의약품으로도 지정했다.
이번 달에 FDA는 인사이트의 자카피(Jakafi, ruxolitinib)를 급성 이식편대숙주질환에 대한 획기적 치료제로 지정한 바 있다.
대부분의 만성 이식편대숙주질환 환자들은 몸 전체의 세포에 영향을 미칠 수 있는 전신 스테로이드 치료제인 글루코코르티코이드를 처방받지만 연구결과에 따르면 장기간 동안 스테로이드 치료를 받을 경우 심각한 합병증이 발생할 수 있다고 한다.
애브비는 스테로이드 의존성 혹은 불응성 만성 이식편대숙주질환 환자들을 대상으로 이브루티닙의 안전성과 효능을 평가한 임상 Ib/II상 연구에서 나온 예비적 임상 자료를 바탕으로 획기적 치료제 지정을 신청했다.
이브루티닙은 새로운 작용기전을 증명하는 임상 전 자료와 미국 국립보건원의 cGVHD 활성 평가척도상의 개선효과가 나타난 유망한 초기 임상 효능 자료에서 잠재성을 보였다.
얀센 리서치&디벨롭먼트의 혈액학 임상개발 부문 센 주앙 부사장은 “이브루티닙이 변화를 가져다 줄 수 있을 것이라고 믿고 있으며 전략적 협력사인 파마사이클릭스와 함께 이 개발 프로그램을 통해 FDA와 협력하는 것을 기대하고 있다”고 밝혔다.
임브루비카는 애브비의 계열사 파마사이클릭스와 존슨앤존슨의 계열사 얀센 바이오텍이 공동으로 개발 및 판매하고 있는 제품이다.
애브비는 임브루비카가 최고 연매출액이 최소 70억 달러 이상일 것이라고 예상하고 있다.
FDA는 임브루비카를 2013년 2월에 재발성 혹은 불응성 외투세포림프종과 발덴스트롬 거대글로불린혈증에 대한 획기적 치료제로 지정했으며 같은 해 4월에 만성 림프구성 백혈병 혹은 소림프구성 백혈병에 대한 획기적 치료제로 지정했다. FDA는 임브루비카를 세 적응증에 대한 희귀의약품으로도 지정한 상태다.
