유럽의약품청의 약물사용자문위원회와 첨단치료제위원회는 혈액학적 악성종양 고위험군에 속해 있는 일배체형 일치 조혈모세포 이식을 받은 성인 환자의 맞춤형 보조요법을 위한 첫 면역유전자치료제로 몰메드(MolMed)의 잘목시스(Zalmoxis)를 조건부 승인하도록 권고했다.
잘목시스는 유도성 자살유전자를 가진 유전적으로 조작된 기증자의 면역체계 T세포를 기반으로 한 약물이다. 이 약물은 부분적으로 유전자가 일치하는 기증자로부터 조혈모세포를 받은 사람을 대상으로 투여한 이후 항-백혈병 효과가 일어나도록 만든다.
자살유전자는 이식 이후 유전적 차이로 인해 발생하는 가장 중요하고 심각한 이상반응인 이식편대숙주질환을 쉽게 조절할 수 있게 한다. 잘목시스는 이식 당시 질병 상태에 관계없이 장기적 생존율을 유의미하게 증가시키는 것으로 나타났다.
조건부 시판허가는 시험약의 주요 연구들이 완료되기에 앞서 조기에 허가하는 제도이며 제품이 승인될 경우 제조사들은 반드시 시판 후 연구를 완료해야 한다.
몰메드의 클라우디오 보르디그논 회장은 “CHMP가 미충족된 임상적 수요에 대응하는 잘목시스의 이점을 지지하는 의견을 제시해 기쁘다”며 “이 의견은 과학적 발견을 효과적인 치료제로 바꾸는 회사의 능력을 증명하는데 있어서 주요한 이정표를 의미한다”고 강조했다.
또 “몰메드는 생명공학회사가 완전히 내부적으로 생체 외 세포 및 유전자 치료 제품의 발견, 개발, 제조 과정을 관리할 수 있다는 것을 보여주는 첫 사례”라고 덧붙였다.
유럽 혈액·골수 이식 학회의 회장인 모하마드 모티 교수는 “잘목시스에 대한 CHMP의 긍정적인 의견은 이식을 받을 수 있지만 적합한 기증자가 없는 고위험 환자들에게 많은 희망을 준다”고 설명했다.
잘목시스의 임상시험을 진행한 파비오 시세리 교수는 “잘목시스는 더 안전한 가족 내 일배체형 이식이 이뤄질 수 있게 한다”고 말했다.
몰메드의 리카르도 팔미사노 CEO는 “잘목시스는 몰메드의 시설에서 제조되기 때문에 이번 긍정적인 의견은 회사가 상업적 규모의 GMP 제조역량을 갖췄다는 것을 보여주는 것으로 새로운 제휴 기회를 확대한다”고 주장했다.
또 “잘목시스 기술은 향후 새롭게 활용될 수 있어서 추가적인 매출이 발생하거나 상업적 제휴관계를 구축할 수 있는 길이 열려있다”고 덧붙였다.
