미국 FDA가 미국 생명공학기업 인사이트(Incyte)의 자카피(Jakafi, ruxolitinib)를 급성 이식편대숙주질환(acute graft-versus-host disease, aGVHD)에 대한 획기적 치료제로 지정했다.
이번 발표 이후 인사이트의 주가는 3%가량 상승했다. 현재 급성 이식편대숙주질환에 승인된 치료제는 없는 실정이다.
획기적 치료제는 심각하거나 치명적인 질환에 대한 치료제의 개발과 검토를 신속하게 진행하기 위한 제도다.
획기적 치료제 지정을 받기 위해서는 기존의 치료제보다 임상적으로 유의미한 개선효과를 제공할 가능성이 있다는 것을 보여주는 예비 임상 증거가 필요하다.
인사이트의 최고의료책임자인 스티븐 스테인은 “FDA의 획기적 치료제 지정은 급성 이식편대숙주질환의 심각성과 환자들의 미충족된 의료수요, 현재까지의 임상 증거에서 룩솔리티닙이 이 치명적인 질환을 앓는 환자들의 긴급한 수요에 대응할 수 있는 것으로 나타난 잠재성을 인정하는 것”이고 말했다.
또 “룩솔리티닙을 가능한 한 빨리 이식편대숙주질환 환자들에게 제공하기 위해 FDA와 긴밀히 협력할 계획”이라고 덧붙였다.
올해 3월에 인사이트와 릴리는 라이선스, 개발 및 상업화 계약을 수정해 인사이트가 룩솔리티닙을 이식편대숙주질환에 대해 독립적으로 개발하고 판매할 수 있도록 했다.
또 지난 4월에 인사이트와 노바티스는 노바티스가 미국 외 국가에서 룩솔리티닙을 이식편대숙주질환에 대해 연구, 개발, 상업화할 수 있는 권리를 갖도록 제휴계약을 수정했다.
이식편대숙주질환은 유전적으로 같지 않은 줄기세포나 조직을 이식하는 동종이계 이식 이후 발생해 기증된 골수나 말초혈액 조혈모세포가 수혜자의 신체를 공격하는 질환이다. 이식편대숙주질환의 유형에는 급성과 만성이 있으며 이식 수혜자들의 이환 및 사망의 주요 원인이다.
룩솔리티닙은 미국 FDA에 의해 승인된 동종 계열 최초의 JAK1/JAK2 억제제다. 현재 수산화요소 치료 이후 반응이 불충분했거나 내약성이 없는 진성 적혈구증가증 환자와 일차성 골수섬유증, 진성 적혈구증가증 이후 골수섬유증, 본태성 혈소판증가증 이후 골수섬유증을 앓는 환자를 위한 치료제로 승인돼 있다.
미국에서는 인사이트가 제품명을 자카피로 판매 중이며 미국 외 국가에서는 노바티스가 자카비(Jakavi)라는 제품명으로 판매 중이다
