산테라 파마슈티컬스(Santhera, idebenone)는 특정 뒤시엔느 근위축증 환자들을 위한 치료제로 락손(Raxone)을 승인받기 위해 제출한 시판허가신청서를 유럽 규제당국이 접수했다고 발표했다.
산테라는 글루코코르티코이드 병용요법을 받지 않았으며 호흡기능이 저하된 뒤시엔느 근위축증 환자들을 위한 치료제로 이 약물을 승인받을 계획이다.
이번 승인신청은 임상 2상 DELPHI 프로그램의 자료와 임상 3상 DELOS 연구에서 도출된 결과를 토대로 이뤄졌다. 임상시험에서 락손은 위약에 비해 호흡기능을 통계적, 임상적으로 유의미하게 보호하는 효과가 있는 것으로 증명됐다.
또 자연적 역사연구 결과에 따르면 락손으로 치료받은 환자들에게서 관찰된 유익성은 이 질환의 자연적 경과에서 기대할 수 없는 수준인 것으로 나타났다.
시판허가신청서에 포함된 최근 자료에서 락손으로 치료받은 환자들은 위약군에 비해 기관지폐 합병증으로 인한 입원 감소 및 전신 항생제 치료의 필요성 감소 등 기관지폐 합병증 위험이 낮아진 것으로 확인됐다.
산테라는 이러한 연구결과들의 임상적 유의성은 환자중심의 유익성-위험성 설문조사 결과에 의해 뒷받침되며 환자들은 폐 합병증을 줄일 수 있는 치료제에 더 높은 점수를 줬다고 설명했다.
산테라의 토마스 마이어 CEO는 “호흡기능의 보호는 DMD 치료의 주요 목표”라며 “이번 시판허가신청서에 대한 유럽 약물사용자문위원회의 검토 착수는 현재 다른 치료대안이 없는 DMD 환자들에게 중요한 이정표를 의미한다”고 강조했다.
락손은 작년에 레베르 유전 시신경병증을 앓고 있는 청소년 및 성인 환자들을 위한 최초의 치료제로 유럽에서 승인된 바 있다. 이 질환은 유전성 미토콘드리아병이며 치료하지 않을 경우 영구적인 실명이 유발될 수 있다.
산테라는 뒤시엔느 근위축증 적응증에 대한 약물사용자문위원회의 의견이 내년 1분기 안에 나올 것이라고 예상했다.
