미국 FDA는 샤이어의 희귀질환 치료제 2종을 획기적 치료제로 지정했다.
이번에 획기적 치료제로 지정된 약물은 샤이어가 호산구성 식도염 치료제로 개발 중인 시험약 SHP621(부데소니드 경구용 현탁액)과 진행성 가족성 간내 담즙정체증 2형 치료제로 개발 중인 시험약 SHP625(maralixibat)다.
샤이어의 플레밍 온스코브 회장은 “회사 파이프라인에 있는 제품 2종을 획기적 치료제로 지정받은 것은 60개 이상의 프로그램이 진행 중인 탄탄하고 혁신적인 파이프라인의 잠재성을 반영하고 있다”고 말했다.
또 “샤이어는 희귀하고 특수한 분야에서 혁신을 이뤄내고 여러 단계의 개발을 거쳐 성공을 거두기 위해 헌신하고 있으며 미충족 수요가 있는 환자들을 항상 염두에 두고 있다”고 덧붙였다.
시험약 SHP621은 호산구성 식도염을 앓고 있는 청소년 및 성인 환자를 대상으로 실시된 임상 2상 시험 결과를 토대로 획기적 치료제로 지정됐다.
이 약물로 치료받은 환자그룹은 위약군에 비해 치료 12주째에 연하장애가 유의미하게 감소했으며 조직학적 반응률이 더 높은 것으로 나타났다.
FDA는 SHP621을 획기적 치료제로도 지정한 상태이며 현재 임상 3상 시험이 진행되고 있다.
시험약 SHP625는 미국과 유럽에서 희귀의약품으로 지정됐으며 현재 임상 2상 시험 단계에 있다. 중간 분석결과 이 약물은 혈청 담즙산, 가려움증을 감소시키고 간효소 수치가 높은 환자들의 간 관련 검사결과를 정상화시키는 것으로 나타났다.
호산구성 식도염은 식도 벽에 침투하는 호산구 수가 증가하면서 발생하는 중증 만성 희귀질환이며 연하곤란을 유발하는 식도 염증이 나타난다는 점이 특징이다. 호산구성 식도염 환자는 10만 명 당 15~55명꼴로 발생하는 것으로 추산되고 있다.
진행성 가족성 간내 담즙정체증은 담즙 형성을 방해하면서 담즙정체가 발생하는 상염색체 열성 간질환이며 증상으로는 중증 가려움증, 황달 등이 있다.
발생률은 신생아 5만 명 당 1명에서 10만 명 당 1명꼴인 것으로 알려져 있다. 진행성 가족성 간내 담즙정체증 2형은 전체 환자의 절반가량을 차지하는 가장 흔한 유형이다.
미국 FDA는 획기적 치료제 지정을 통해 더 집중적인 가이던스와 조직적 개입, 규칙적인 단계에 따른 승인신청 및 우선검토 자격 등을 제공해 가능한 한 신속하게 환자들이 해당 치료제에 접근할 수 있도록 하고 있다.
샤이어의 연구개발 책임자인 필립 빅커스 박사는 FDA가 두 약물을 획기적 치료제로 지정해 기쁘다고 밝히며 “약물의 개발을 완료하고 승인받아 환자들에게 이 치료대안을 제공하기 위해 당국과 긴밀히 협력할 것”이라고 덧붙였다.
