바이오마린 파마슈티컬은 뒤시엔느 근위축증 치료제 킨드리사(Kyndrisa)와 이 약물과 연관된 시험약 3종의 개발을 중지할 계획이라고 발표했다.
킨드리사는 미국에서 지난 1월에 FDA가 승인을 거절했던 약물이다. 당시 FDA는 효과성을 뒷받침하는 증거들이 기준에 충족되지 않았다는 내용의 심사완료통지서를 바이오마린에게 전달했다.
이번에 바이오마린은 유럽에서도 위원회 단계의 논의에서 보건당국이 부정적인 의견을 낼 것이라는 조짐이 나타남에 따라 시판허가신청을 철회했다고 밝혔다.
바이오마린의 장 자크 비에네메 회장은 “뒤시엔느 근위축증에 대한 시험약물의 승인신청 철회와 개발 중단은 힘들었지만 지금 필요한 결정”이라고 말했다.
바이오마린은 내년 조정이익이 적어도 손해를 기록하지는 않을 것이라고 예상하며 이번 결정으로 인해 2014년에 인수한 프로센사(Prosensa)와 관련된 비용의 상당 부분 혹은 전부를 장부에서 지울 수밖에 없게 됐다고 경고했다.
이번 결정은 서로 다른 유형의 뒤시엔느 근위축증에 대해 평가되고 있는 시험약 BMN 044, BMN 045, BMN 053의 임상 2상 시험에도 영향을 미쳐 개발이 중단된다.
바이오마린은 킨드리사의 개발은 중단됐지만 앞으로도 근육을 파괴하고 조기사망을 유발하는 희귀한 유전질환에 대한 차세대 치료제 개발을 계속 추진할 계획이라고 설명했다. 현재 바이오마린은 뒤시엔느 근위축증에 대해 차세대 올리고뉴클레오티드 약물을 평가하고 있다.
바이오마린은 의사, 환자단체, 규제당국과 협력해 이번에 개발이 중지된 제품들로 치료받고 있었던 환자들을 위한 전환계획을 마련할 것이라고 덧붙였다.
최근에 미국 FDA는 사렙타 테라퓨틱스의 뒤시엔느 근위축증 치료제의 승인을 연기했다. FDA는 지난 2월에 PTC 테라퓨틱스의 치료제도 승인을 거절한 바 있다.
