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EU, ADA-SCID에 GSK '스트림벨리스' 승인소아 희귀질환 대상...최초의 교정적 유전자 치료
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발행 2016.05.30  06:11:08
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글락소스미스클라인은 유럽 집행위원회가 매우 희귀한 질환인 아데노신 탈아미노효소 결핍으로 인한 중증 복합성 면역결핍증(ADA-SCID)에 대한 최초의 생체 외 줄기세포 유전자치료제 스트림벨리스(Strimvelis)를 승인했다고 발표했다.

세계에서 최초로 승인된 소아를 위한 교정적 유전자 치료제인 스트림벨리스는 인체백혈구항원이 일치하는 줄기세포 기증자가 없는 ADA-SCID 환자들을 위한 약물로 승인됐다. 이 질환을 갖고 태어난 아이는 면역 체계가 충분히 기능하지 않아 매일 감염증 발생 위험에 시달린다.

유럽에서 ADA-SCID는 매년 약 15명의 아이에게 영향을 미치고 있는 것으로 추산되고 있다. 이번 승인에 따라 유럽 내 환자들은 이탈리아 밀란에 위치한 산 라파엘레 병원에서 유전자 치료를 받을 수 있게 된다.

GSK의 희귀질환 부문 책임자 마틴 앤드루스 박사는 “이번 승인은 밀란에서 협력자들과 수년간 노력해온 결과이며 ADA-SCID 환자들과 가족들에게 인생을 바꿀 수 있는 치료제를 제공한다는 점에서 진일보한 것”이라고 강조했다.

또 “이번 승인으로 희귀 유전질환 치료의 새로운 장을 열었다”며 “이 치료 접근법이 향후 다른 희귀질환 환자들도 도울 수 있길 바란다”고 전했다.

이번 시판 허가 결정은 스트림벨리스로 치료받은 소아 18명에 대해 수집된 자료를 기반으로 하고 있다. 시험 결과 스트림벨리스로 치료받은 소아 환자의 치료 3년째 생존율이 100%로 나타났으며 연구 자료에 기여한 환자 모두 현재까지 생존하고 있는 것으로 확인됐다. 환자들에 대한 평균 추적관찰기간은 약 7년이다.

텔레손 재단과 산 라파엘레 병원간의 연구 제휴를 위해 만들어진 산 라파엘레 텔레손 유전자 치료 연구소의 알렉산드로 아이우티 교수는 “이번 승인은 20년 이상 진행된 연구개발의 정점이라고 할 수 있다”고 말했다.

또 “이 혁신적인 개별화된 치료 접근법은 질병의 근본적인 원인을 교정하기 위해 환자 각자의 유전자 조작 줄기 세포를 이용한다”며 “연구에 참가했던 환자들이 성장하는 모습을 기쁘게 지켜봐왔다”고 덧붙였다.

산 라파엘레 병원의 니콜라 베딘 CEO는 “텔레손과 GSK와의 효과적인 협력이 없었으면 이루지 못했을 위업”이라며 “더 나아가 공통된 임무를 토대로 희귀질환 환자들에게 매우 필요한 신약을 개발하고 제공할 수 있길 바라고 있다”고 밝혔다.


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의약뉴스 이한기 기자  |  apple1861@newsmp.com
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