아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)는 제휴회사인 글락소스미스클라인이 공동 개발 중이었던 희귀한 장기질환 치료제의 임상 3상 시험을 진행하지 않기로 결정했다고 발표했다. 발표 이후 아이오니스의 주가는 37%가량 급락했다.
지난 4월에 미국 FDA는 잘못 접힌 트랜스티레틴(TTR) 단백질이 심장근육에 축적되는 질환인 트랜스티레틴 아밀로이드 심근증 환자들을 대상으로 Ionis-TTR를 평가하기 위해 실시된 글락소스미스클라인의 임상 3상 연구를 안전성 우려 때문에 중단시킨 바 있다.
아이오니스의 발표에 따르면 글락소스미스클라인은 현재 진행되고 있는 다른 연구에서 추가적인 임상 자료가 나왔을 때 트랜스티레틴 아밀로이드 심근증과 관련된 선택권을 고려할 계획이다.
아이오니스는 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증인 가족성 아밀로이드 다발신경병증 환자들을 대상으로 이 약물을 평가하는 후기 연구는 계속 진행할 계획이다. 이 연구의 임상 결과는 내년 상반기 안에 나올 것이라고 기대되고 있다.
아이오니스 안티센스 신약개발 부문 브렛 모니아 박사는 “TTR 아밀로이드증을 앓고 있는 모든 환자들을 위한 최고의 치료제가 될 가능성이 있는 IONIS-TTR의 개발을 위해 헌신하고 있다”며 "개방표지 연장 연구에서 관찰된 TTR 단백질 감소 효과와 현재까지 관찰된 연구결과는 고무적이었다"고 설명했다.
GSK의 TTR 아밀로이드증 프로그램 의약품 개발 책임자인 헬렌 메리아노스 박사는 “GSK는 아밀로이드증 치료를 위해 혁신적인 의약품을 개발하고 IONIS-TTR 개발을 위한 제휴관계를 유지하는데 헌신할 것”이라며 "유전성 아밀로이드증에 대한 연구인 NEURO-TTR 시험의 결과를 평가해 TTR 아밀로이드 심근증과 관련된 선택을 내릴 계획“이라고 덧붙였다.
한편 아이오니스와는 별도로 후기 개발 파이프라인에 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증 치료제를 보유하고 있는 얼라일럼 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)는 이번 소식이 전해진 뒤 주가가 13%가량 올랐다.
TTR 아밀로이드증은 다수의 임상적 징후가 중첩되는 심각하며 점진적이고 치명적인 질환이다. TTR 아밀로이드증의 유형으로는 가족성 아밀로이드 다발신경병증과 가족성 아밀로이드 심근증, 정상형 아밀로이드증이 있다.
이 질환을 앓는 환자들은 조직과 장기에서 광범위하게 잘못 접힌 TTR 단백질이 축적돼 장기부전이 발생하거나 사망에 이를 수 있다. 현재 TTR 아밀로이드증 환자들을 위한 치료대안은 매우 제한적인 실정이다.
