덴마크 제약회사 노보 노디스크는 미국 FDA에 장기지속형 9인자 약물인 노나코그 베타 페골(nonacog beta pegol)을 승인받기 위한 생물학적제제 허가신청서를 제출했다고 발표했다.
노나코그 베타 페골은 혈우병 B 환자들을 위해 개발됐으며 약물동태학 프로파일이 크게 개선된 재조합 9인자 약물이다. 노바티스는 지난 1월에 유럽에서 이 제품을 승인받기 위한 신청서를 제출했다고 밝힌 바 있다.
노나코그 베타 페골의 승인신청은 중증 혹은 중고도 혈우병 B 환자 115명이 참가한 임상시험 프로그램의 결과를 기반으로 이뤄졌다. 이 약물은 정기적인 예방요법과 출혈 에피소드 치료 및 수술 전후 치료 측면에서 효과적이고 내약성이 우수한 것으로 나타났으며 안전성 문제도 제기되지 않았다.
다른 표준 제9혈액응고인자 제품과 비교했을 때 노나코그 베타 페골은 5배 더 긴 반감기를 갖고 있다. 임상시험에서 노나코그 베타 페골로 치료받은 환자들은 더 적게 투여 받았음에도 불구하고 9인자 수치가 더 높은 것으로 나타났다.
시험 결과 매주 1회 노나코그 베타 페골 40 IU/kg을 투여 받은 환자들은 15%를 넘는 9인자 활성수치를 유지했으며 연간출혈률은 1.0으로 감소했다. 이 약물은 혈우병 환자들의 관절 출혈을 막을 가능성도 보였으며 삶의 질을 유의미하게 개선시켰다.
노보 노디스크의 매즈 크로스가르드 톰센 부회장은 “올해 유럽과 미국에서 장기지속형 9인자 제품의 승인신청서를 제출하면서 새로운 치료대안을 갖는데 한 걸음 더 다가갔다”고 말했다.
시장조사기관인 글로벌데이터에 따르면 2014년에 주요 7개 국가에서 재조합 혈우병 A 및 B 치료제 시장의 매출은 약 53억8000만 달러를 기록했다.
혈우병 치료제 시장은 정기적인 예방요법으로의 사용량 증가와 혈장유래치료제를 대체할 재조합 제품 판매량 증가로 인해 2024년에 62억5000만 달러 규모로 확대될 것이라고 전망됐다.
