바이오젠과 미국 펜실베이니아대학교는 눈, 골격근, 중추신경계를 표적으로 하는 유전자 치료제를 개발하기 위해 최대 20억 달러 규모의 제휴계약을 체결했다.
바이오젠과 펜실베이니아대학교는 아데노연관바이러스 유전자 전달체를 이용한 차세대 유전자 전달 기술을 증명하고 잠재적인 치료 플랫폼으로서 유전자편집 기술의 이용방법을 모색할 계획이다.
바이오젠은 펜실베이니아대학 페렐먼 의과대학의 유전자 치료 프로그램 책임자인 제임스 윌슨 교수와 첨단 망막 및 안구 치료 센터 책임자 진 베넷 교수와 협력할 예정이라고 밝혔다.
바이오젠의 세포 및 유전자 치료 부문 올리비에 다노스 부사장은 “망막, 골격근, 중추신경계 같은 다양한 조직들에 대한 차세대 전달 방법을 모색해 단일유전자 변이 관련 질환을 넘어 파괴적인 신경질환을 포함한 복잡성 질환으로 유전자 치료의 범위를 확대할 것”이라고 말했다.
펜실베이니아대학교 측은 유전자 치료용 자원, 아데노연관바이러스 전달체를 활용해 유전자 치료 약물을 개발하기 위한 전문지식, 유전자 치료 제품 상업화를 위한 새로운 제조 방법 개발을 위한 도움을 제공하는데 동의했다.
바이오젠은 제휴 프로그램이 임상 및 승인 단계로 진행될 수 있도록 돕기 위해 회사의 신약 개발 역량과 전문지식을 사용하기로 약속했다.
바이오젠은 대학교 측에 계약금으로 2000만 달러를 지급하고 향후 약 6250달러를 윌슨 박사와 베넨 박사의 연구진에 의해 실시되는 7건의 임상 전 단계 연구개발 프로그램을 위한 3~5년 동안의 연구개발 비용으로 제공한다.
각 프로그램의 연구 성과에 따라 최소 7750만 달러에서 1억3750만 달러의 성과금이 각각 발생할 수 있으며 제품이 승인될 경우 바이오젠은 순매출 중 일부를 로열티로 제공할 예정이다.
바이오젠은 이번 제휴계약에 포함되지 않은 분야에서 펜실베이니아대학교 측의 차세대 아데노연관바이러스 전달체에 관한 라이선스를 이용할 수 있는 선택권도 갖는다.
한편 이와 별도로 바이오젠은 리젠엑스바이오(Regenxbio)와 희귀한 유전적 시력장애에 대한 유전자 치료제를 개발하기 위해 라이선스 계약을 체결했다고 발표했다. 바이오젠은 이 계약을 통해 리젠엑스바이오의 아데노연관바이러스 전달체에 관한 독점적인 권리를 확보했다.
