먼저 유럽 집행위원회는 호주 제약회사 CSL 리미티드의 아이델비온(Idelvion)을 혈우병 B 환자의 출혈 예방을 위한 치료제로 승인했다.
집행위원회의 승인 결정은 지난 2월 유럽의약품청 산하 약물사용자문위원회의 시판 허가 권고 의견에 따른 것이다.
아이델비온은 모든 연령대의 환자들을 대상으로 사용할 수 있으며 승인된 용법에는 출혈 에피소드를 예방하거나 빈도를 감소시키기 위한 정기적인 예방요법과 출혈이 있을 때 투여하는 보충요법, 수술전후 출혈 관리요법이 포함된다.
최근에 미국과 캐나다에서도 승인된 아이델비온은 환자 대부분의 제9응고인자 활성도를 최대 14일 동안 5% 이상으로 유지시켜 높은 수준의 예방 및 출혈 조절 효과를 제공할 수 있다. 또 예방요법을 위해 매달 필요한 유닛의 수도 줄일 수 있게 한다.
CSL 리미티드의 연구개발 책임자인 앤드류 커버슨 박사는 “아이델비온은 보다 연장된 기간 동안 제9인자 활성도를 5% 이상으로 유지시켜 우수한 출혈 조절 효과를 제공한다”고 설명했다.
이번 승인은 1세에서 61세의 소아 및 성인 혈우병 B 환자들을 대상으로 아이델비온의 안전성과 효능을 평가한 PROLONG-9FP 임상 개발 프로그램의 결과를 토대로 이뤄졌다.
회사 측은 수개월 이내에 유럽에서 아이델비온을 출시할 계획이라고 밝혔고, 이와 별도로 계열사 CSL 베링은 미국 FDA가 아이델비온에 7년의 시장독점권을 부여했다고 소개했다.
임상시험에서 아이델비온 치료군은 연간자연출혈빈도 수치가 평균 0.0인 것으로 나타난 바 있다. FDA는 혁신적인 시장 최초의 희귀의약품에 독점권을 부여하고 있다.
CSL 베링 북미 영업부 의학 책임자인 제리 포웰 박사는 아이델비온에 희귀의약품 시장독점성을 부여한 FDA의 결정을 환영한다고 밝히며 혈우병 B 같은 희귀한 중증 질환을 가진 환자들을 위해 혁신적인 치료제를 개발하기로 한 회사의 약속을 인정하는 성과라고 강조했다.
아이델비온은 미국에서 지난 3월에 소아 및 성인 혈우병 B 환자를 위한 치료제로 승인됐으며 호주, 스위스, 일본에서는 현재 승인 검토 단계에 있다.
이번에 유럽 집행위원회도 아이델비온을 희귀의약품으로 승인해 유럽 시장에서 10년 동안의 시장 독점권을 부여했다.
유럽 집행위원회는 치료제를 허가하면서 이전에 부여한 희귀의약품 지정 상태를 유지시켰다.
알프롤릭스는 유럽 내 혈우병 B 환자들에게 더 적은 횟수의 예방적 투여를 통해 출혈 에피소드를 막는 효과를 제공할 수 있는 유일한 재조합 9인자 Fc 융합단백질 치료제다.
소비(Sobi)의 혈우병 사업 책임자인 크라시미르 미체프 박사는 “유럽 내 혈우병 B 환자들은 알프롤릭스의 승인을 통해 약물 투여횟수를 줄이면서 연장된 출혈 예방효과를 얻을 수 있게 됐다”고 말했다.
또 “알프롤릭스를 가능한 한 빨리 이용할 수 있게 하기 위해 노력하고 있다”며 “바이오젠과 함께 전 세계의 혈우병 환자들에게 혁신적인 치료제를 제공하는 것을 기쁘게 여기고 있다”고 밝혔다.
알프롤릭스의 유럽 승인은 혈우병 B에 대한 이 약물의 효능, 안전성, 약물동태학이 증명된 임상 3상 시험 2건의 결과를 기반으로 이뤄졌다.
소비와 바이오젠은 혈우병 B에 대한 알프롤릭스의 개발 활동과 상업화를 공동으로 진행하고 있다.
현재 소비는 유럽, 북아프리카, 러시아, 일부 중동 시장에서 최종적인 개발 및 상업화 권리를 보유하고 있다. 바이오젠은 알프롤릭스의 개발 및 제조 활동을 이끌고 있고 북미 시장을 비롯한 나머지 국가에서 상업권을 갖고 있다.
바이오젠의 의약품 혁신 부문 길모어 오닐 수석부사장은 “알프롤릭스는 현재까지 탄탄한 임상 자료와 장기적인 실제 경험을 통해 순환시간이 연장된 제9혈액응고인자 치료제가 증명되고 승인된 국가의 혈우병 B 환자들에게 의미 있는 치료제의 발전을 나타낸다”고 말했다.
또 “유럽 혈우병 커뮤니티를 위해 거의 20년 만에 치료적 진전을 가져다주는 첫 번째 기업 중 하나가 돼 자랑스럽다”며 “반감기가 연장된 치료제를 이용할 수 있다는 점이 치료 접근 방식을 바꿔 놓을 것”이라고 덧붙였다.
