노바티스의 아피니토(Afinitor, everolimus)가 임상 3상 EXIST-3 시험에 참가한 결절성 경화증 환자들의 치료저항성 발작을 유의미하게 감소시키는 것으로 나타났다.
결절성 경화증은 전 세계적으로 약 1백만 명에게 영향을 미치는 희귀한 유전질환이며 아피니토는 이 질환을 가진 특정 환자들의 비암성 뇌 및 신장 종양을 치료하기 위해 사용할 수 있도록 승인된 유일한 비수술적 치료대안이다.
간질은 결절성 경화증의 주요 증상으로 전체 환자들의 약 80~90%에서 발생하며 사망률과 이환율의 주요 원인이다.
이번 EXIST-3 임상시험을 주도한 뉴욕대학교 랑곤 의료센터의 신경과 재클린 프렌치 박사는 “결절성 경화증 환자들 중 거의 3분의 2정도는 현재 이용할 수 있는 치료제로는 발작을 조절하지 못하며 신경심리학적, 인지적, 사회적 혹은 학습 능력의 장애 같은 심각한 결과에 직면할 수도 있다”고 설명했다.
임상시험에서 치료군에 속한 환자들은 아피니토를 보조요법으로 복용했으며 아피니토 이외에도 최소 1개에서 최대 3개의 항간질약을 복용했다.
이번 연구에서 아피니토 치료군 중에 아피니토에 적게 노출된 환자그룹은 발작빈도가 29.3%, 많이 노출된 환자그룹은 39.6%가량 감소한 것으로 나타났으며 이에 비해 위약을 복용한 환자들의 발작빈도는 약 14.9%가량 감소했다.
노바티스는 발작이 50% 이상 감소한 비율인 반응률 또한 아피니토 치료군은 각각 28.2%와 40%로 유의미하게 더 높았으며 이에 비해 위약군은 15.1%였다고 밝혔다.
아피니토와 관련된 가장 흔한 부작용으로는 구내염, 구강궤양, 설사 등이 보고됐으며 중증 부작용 비율은 아피니토 치료군이 약 13%, 위약군이 2.5%였다.
프렌치 박사는 “치료저항성 발작에 시달리고 있는 결절성 경화증 환자들에 대한 효과가 증명된 임상 연구는 이번이 처음이기 때문에 이러한 결과는 고무적이다”고 덧붙였다.
