미국 생명공학기업 리제네론 파마슈티컬스와 인텔리아 테라퓨틱스는 CRISPR/Cas 9 유전자 편집기술의 발전을 위한 라이선싱 및 제휴계약을 체결했다.
두 회사는 새로운 치료제의 발굴, 개발, 상업화 이외에도 CRISPR/Cas9 플랫폼의 기술 개발을 진행할 예정이다.
CRISPR는 연구자들이 목표로 정했던 세포의 유전자를 정확하게 편집할 수 있게 하는 기술이며 신약 발굴을 위해 매우 구체적인 질병 모델을 만들 때 강력한 도구로 알려져 있다. 이 기술은 특정한 유전적 염기서열을 선택적으로 만들어 내거나 복구, 삽입하기 위한 기회를 제공하며 생물학적 연구, 기술, 의약품을 개혁할 잠재성이 있다고 평가된다.
CRISPR의 잠재성과 관련된 치료분야로는 자가면역질환, 대사질환, 혈액질환, 암, 희귀질환, 유전질환 등이 있다. 대형제약회사들은 이 기술을 통해 나타날 수 있는 의료적 혁신과 이를 위한 개발과정에 관여하는데 점점 더 관심을 가지고 있다. 일례로 스위스 제약회사 노바티스는 지난 1월에 인텔리아 테라퓨틱스와 CRISPR 기반의 신약을 개발하기로 합의한 바 있다.
이번에 리제네론과 인텔리아는 6년 동안 지속되는 제휴계약의 조건으로 리제네론이 최대 10개의 표적에 대해 CRISPR 기반 제품들을 발굴, 개발할 수 있는 독점적인 권리를 가지기로 약속했다. 10개의 표적은 주로 간 유전자의 편집을 통해 치료할 수 있는 질환들에 초점을 맞추며 리제네론은 간과 관련되지 않은 표적을 최대 5개 정도 선택할 수 있다.
인텔리아는 리제네론으로부터 계약금으로 7500만 달러를 받을 예정이며 향후 일정한 단계별 지급금과 제품 로열티를 받을 수 있는 자격을 갖는다.
두 회사는 제휴기간 동안 발견된 일정 표적들을 공동 개발하고 상업화하기로 했으며 이와 관련된 첫 번째 표적은 트란스시레틴 아밀로이드증이다.
이외에도 리제네론은 차후 인텔리아의 자금조달에 5000만 달러를 투자할 계획이다.
리제네론의 최고과학책임자인 조지 얀코풀로스 박사는 “리제네론 유전학센터와의 선도적인 유전학 연구를 통해 이미 중요한 표적을 발견했다”고 밝히며 “인텔리아의 기술과 리제네론이 가진 역량의 결합은 역사적으로 대응하기 어려웠던 중증 질환에 대해 유망하다고 믿고 있으며 또 항체기반의 치료제가 최선의 해결책이 될 수 없는 환자들을 돕기 위한 회사의 능력을 강화한다”고 강조했다.
