유럽 집행위원회는 노바티스의 레볼레이드(Revolade, eltrombopag)를 만성 특발성 혈소판감소성 자반증을 겪고 있으며 다른 치료제에 반응하지 않는 1세 이상의 소아 환자들을 위한 동종 계열 최초의 치료제로 승인했다.
특발성 혈소판감소성 자반증 환자들은 혈소판 수 감소로 인해 혈액이 적절하게 응고되지 않으며 붉은색이나 보라색인 자반, 코피, 잇몸 출혈, 혈액 응고 지연 같은 증상을 경험할 수 있다. 대부분의 경우 환자의 면역체계가 혈소판을 공격하고 파괴하는 것으로 알려져 있다.
노바티스 항암제 사업부 개발 책임자인 알렉산드로 리바 박사는 “희귀질환의 영향을 받고 있는 소아의 가족들에게는 새로운 치료대안을 이용할 수 있다는 점이 질병 관리의 판도를 바꿔놓을 수 있다”고 말했다.
레볼레이드는 100개 이상의 국가에서 성인 특발성 혈소판감소성 자반증에 대한 치료제로 승인됐으며 45개 이상의 국가에서는 만성 C형 간염 환자의 혈소판 감소증 치료제로 승인된 제품이다. 또 작년 9월에는 중증 재생불량성 빈혈 치료제로 승인된 바 있다.
이번 소아 적응증 확대에는 정제형 제제 이외에도 알약을 삼킬 수 없는 소아 환자를 위한 새로운 경구용 현탁액 제제가 포함됐다.
특발성 혈소판감소성 자반증은 매년 소아 10만 명 당 약 5명꼴로 발생하는 희귀한 혈액질환이며 이 중에 진단 이후 12개월 이상 병이 진행되는 만성 질환 환자 비율은 13~36% 정도다.
혈소판증식인자인 트롬보포이에틴 수용체 작용제 레볼레이드는 혈소판 생성을 증가시키기 위해 골수에서 주로 발견되는 거핵세포의 분화 및 촉진을 유도하는 기전을 갖고 있다.
