미국 제약회사 박스앨타는 혈우병 A 치료제 애디노베이트(Adynovate)가 일본에서 후생노동성의 승인을 획득했다고 발표했다.
현재 아일랜드 기반의 제약기업 샤이어에 의한 인수합병이 진행되고 있는 박스앨타는 긍정적인 임상 3상 시험 결과를 토대로 애디노베이트를 승인받았다.
전 세계에서 혈우병 A 치료제로 가장 광범위하게 사용되는 재조합 제8인자 치료제인 애드베이트(Advate)보다 개선된 애디노베이트는 매주 2회 투여하는 약물이다.
애디노베이트는 체내에서 머무르는 제8인자의 시간을 연장시키기 위한 페길레이션 기술이 활용됐다. 이러한 기술은 혈액에서 애디노베이트가 빠져나가는 속도를 늦춰 순환 반감기를 증가시킨다.
이번 후생노동성의 승인은 이 치료제에 대한 접근성을 일본에서 혈우병 A형을 겪고 있는 약 5000명의 환자들에게로 확대하는 의미가 있다.
박스앨타의 혈액학 부문 브라이언 고프 부회장은 “이번 승인은 인자 대체 연구를 통해 입증된 내용을 통해 만들어진 새로운 혁신적인 치료대안을 일본 내 혈우병 A 환자들에게 제공하는 것”이라며 “앞으로도 전 세계 환자들에게 애디노베이트를 제공하기 위해 전념할 계획”이라고 밝혔다.
애디노베이트의 임상 3상 시험 결과에 따르면 이 약물을 매주 2회 예방적 용도로 사용한 환자그룹은 필요할 때 치료를 받은 환자그룹에 비해 평균 연간출혈률이 95%가량 감소했다. 또 예방적 용도로 치료받은 환자들 중 약 40%는 출혈을 경험하지 않은 것으로 나타났다.
회사 측은 일본 후생노동성의 승인에 따라 시판허가가 박스터로부터 박스앨타 일본 지사로 변경됐다고 밝혔다.
미국에서 애디노베이트는 12세 이상의 청소년 및 성인 환자들을 위한 치료제로 승인됐으며 소아 적응증 및 수술 도중 사용을 위한 적응증 확대 여부가 규제당국에 의해 검토되고 있다. 또 유럽과 캐나다 등의 국가에서도 승인 검토가 진행 중이다.
