알렉시온 파마슈티컬스는 일본의 후생노동성이 카누마(Kanuma, sebelipase alfa)를 리소좀산 리파제 결핍증(LAL-D) 환자들을 위한 치료제로 승인했다고 발표했다.
혁신적인 효소대체요법제인 카누마는 일본에서 다장기손상 및 조기사망 위험이 있는 유전적 진행성 초희귀 대사질환인 리소좀산 리파제 결핍증 환자들을 위한 최초의 치료제다.
알렉시온은 일본에 있는 LAL-D 환자들이 올해 3분기부터 카누마로 치료를 받을 수 있을 것이라고 밝혔다.
알렉시온의 데이비드 할랄 최고경영자는 “일본에서 모든 연령대의 LAL-D 환자들이 병의 근본적인 원인에 대응할 수 있는 최초의 치료제를 가지게 돼 만족스럽다”고 말했다.
또 “카누마의 제품라벨에는 유아 환자에 대한 생존률 개선 효과와 주요 간질환 지표의 감소 및 지질 지표의 개선 효과에 관한 내용이 표기돼 있다”고 설명했다.
리소좀산 리파제 결핍증 환자들은 갑작스러운 치명적인 질병 징후가 발생할 수 있으며 치료받지 않으면 병이 급속도로 진행돼 수개월 이내에 사망할 수 있다. 또 다른 간 질환과 마찬가지로 많은 환자들은 병이 심각해지기 전까지 증상이 없을 수 있다.
LAL-D는 다양한 신체조직의 리소좀에서 LAL 효소 활성 감소를 일으키는 유전적 변이로 인해 발생해 간, 혈관벽, 다른 장기에서 콜레스테롤에스테르와 트리글리세리드(중성지방)의 만성적인 축적으로 이어진다.
신경장애 연구소 선진임상연구센터 및 아시아 LSD 센터의 요시카츠 에토 박사는 “불행하게도 많은 LAL-D 환자들은 진단을 받지 못하거나 잘못 진단받아 치명적인 결과로 이어질 수 있는 점진적인 장기손상에 시달린다”며 “이번 카누마의 승인은 환자와 그 가족들에게 부족한 LAL 효소를 대체하고 치명적인 질병 양상에 대응하는 최초의 치료제를 제공할 수 있는 중요한 기회”라고 덧붙였다.
한편, 카누마는 이미 미국과 유럽에서 LAL-D 환자들을 위한 치료제로 승인된 바 있다.
