바이오마린 파마슈티컬은 시험약이 임상시험에서 유전질환을 가진 환자의 혈중 아미노산 축적을 감소시켜 연구 주요목표가 달성됐지만 주의력결핍 및 기분 장애와 관련된 충분한 개선효과가 나타나지는 않았다고 발표했다.
이번 예비자료는 페닐알라닌 분해효소 결핍증 환자를 대상으로 실시된 후기 임상시험에서 도출됐다.
이러한 결핍증이 있는 환자들은 대부분의 단백질 함유 식품에 들어있는 아미노산 페닐알라닌을 분해시키지 못한다.
페닐알라닌 수치가 충분히 조절되지 않을 경우 중증 지적 장애, 발작, 행동장애, 정신증상 같은 합병증이 발생할 수 있다.
바이오마린의 주사제 페그발리아제(pegvaliase)는 위약에 비해 페닐알라닌 수치를 약 62%가량 감소시켰으며 긍정적이라고 볼 수 있는 신경인지적 효과가 관찰됐지만 주의력결핍은 기분 상태에 관한 점수를 향상시키지는 못했다.
바이오마린은 미국 FDA와 추가적으로 논의한 뒤에 올해 안에 승인신청서를 제출할 예정이라고 밝혔다.
시장분석가들은 연구 이차종료점이 달성되지 않았으며 신경인지 관련 자료는 예비적 단계라는 점을 고려할 때 승인을 확신할 수 없다고 보고 있지만 일부 분석가들은 유의미한 수준의 혈중 페닐알라닌 감소 효과를 통해 신속승인을 받아 향후 10억 달러의 매출액을 기록할 가능성이 있다고 전망했다.
작년에 독일의 머크 KGaA는 페그발리아제와 쿠반(Kuvan)과 관련된 권리를 바이오마린에게 반환했다.
바이오마린과 머크가 공동으로 개발한 쿠반은 현재 51개국에서 페닐알라닌 제한식단과 병행하는 약물로 승인된 상태다. 쿠반의 제품라벨에도 신경인지적 효과는 포함되어 있지 않다.
바이오마린은 제한된 식단을 따르지 않은 환자들을 대상으로 페닐알라닌 수치 개선 효과를 보인 것은 페그발리아제가 최초라고 설명했다.
바이오마린 측은 신경인지적 효과를 제외하고 승인을 받을 경우 제품 출시 이후 시장에서 자
리를 잡는데 걸리는 속도가 느려질 수 있기는 하겠지만 이 약물의 장기적인 잠재성에는 영향을 미치지 않을 것이라고 보고 있! 다.
