아스트라제네카와 생명의약품 연구개발 부문 계열사 메드이뮨은 미국 FDA가 항-CD19 단일클론항체인 시험약 MEDI-551을 시신경척수염과 시신경척수염 스펙트럼 장애에 대한 희귀의약품으로 지정했다고 발표했다.
메드이뮨이 개발한 MEDI-551은 현재 시신경척수염에 대한 임상 2b상 개발 단계에 있다. 이 질환에 대한 치료제를 개발하고 있는 기업으로는 현재 시판 중인 솔라리스(Soliris)를 시신경척수염에 대해 시험하고 있는 미국 제약회사 알렉시온이 있다.
시신경척수염은 주로 시신경과 척수에서 면역체계가 건강한 세포를 공격해 심각한 손상을 일으키는 희귀하고 치명적인 중추신경계 자가면역질환이다.
이 질환은 중증 근육약화, 마비, 실명, 호흡부전, 장과 방광 기능의 문제, 신경병증성 통증을 유발할 수 있다. 현재 시신경척수염에 대해 승인된 의약품은 없는 실정이다.
메드이뮨의 호흡기, 염증, 자가면역 혁신의약품 부문 책임자인 빙 야오 부사장은 “MEDI-551의 희귀의약품 지정은 손상 및 장애 정도가 갈수록 심해지는 희귀하고 파괴적인 질환인 시신경척수염에 효과적인 의약품을 향한 수요를 나타낸다”고 말했다.
또 “MEDI-551은 시신경척수염 치료 잠재성을 제공하는 특수한 표적화된 작용기전을 갖고 있다”며 “FDA와 협력해 가능한 한 빨리 환자들이 이 약물을 이용할 수 있게 할 것”이라고 강조했다.
연구결과에 의하면 시신경척수염 및 시신경척수염 스팩트럼 장애 환자들은 아쿠아포린-4라는 단백질에 대한 항체가 발생하며 이러한 항체들은 시신경척수염 발병과정에서 핵심적인 역할을 담당한다. MEDI-551은 이러한 항체를 생산하는 세포를 직접 표적으로 삼고 감소시킨다.
FDA의 희귀의약품 지정 프로그램은 미국에서 20만 명 이하의 사람들이 겪고 있는 희귀병이나 질환의 치료, 진단 혹은 예방을 위한 안전하고 효과적인 의약품에 대해 일정한 자격을 부여하는 제도다.
