베리셀의 발표에 따르면 시험약 익스미엘로셀-T(ixmyelocel-T)는 심장이 비대해져 혈액을 효율적으로 전달하지 못하게 되는 허혈성 확장성 심근병증으로 인한 진행성 심부전에 대한 치료제로 연구되고 있다.
이번에 발표된 ixCELL-DCM 임상시험에는 약해지고 비대한 심장 때문에 적절한 수준의 혈액순환으로 회복시킬 수 있는 대안이 없는 환자 114명이 참가했다.
이 연구는 익스미엘로셀-T와 위약의 효능, 안전성, 내약성을 평가하기 위한 다기관, 무작위배정, 이중맹검 위약대조 임상시험이다.
베리셀의 최고의료책임자인 데이비드 레커 박사는 “현재까지 완료된 울혈성심부전에 대한 무작위 세포치료 임상시험 중에 최대 규모인 ixCELL-DCM 연구 결과 익스미엘로셀-T로 치료받은 환자들의 심혈관계 사건이 통계적, 임상적으로 유의미하게 감소한 것으로 입증됐다”며 “말기 심부전 환자들을 위한 치료대안이 부족하다는 점을 고려했을 때 이번 시험결과는 환영할 만하다”고 밝혔다.
미국에서 희귀의약품으로 지정된 익스미엘로셀-T는 베리셀의 세포치료시스템을 통해 환자의 골수를 토대로 만들어진 의약품이다.
희귀질환을 치료하기 위한 의약품에 부여되는 희귀의약품 제도는 개발사들에게 7년 동안의 시장 독점권 같은 유인책들을 제공한다.
베리셀은 오는 4월 4일에 예정된 미국 심장병 학회 연례회의를 통해 임상시험의 전체 자료를 공개할 예정이라고 밝혔다.
