미국 제약회사 화이자는 매주 1회 투여하는 약물인 베네픽스(BeneFIX)를 평가하기 위해 중고도 혹은 중증의 혈우병 B 환자들을 대상으로 질병 예방적인 요법과 치료적 요법의 효과를 비교한 임상 3상 시험에서 긍정적인 결과가 나왔다고 발표했다.
이번 시험결과는 세계혈우병연맹의 공식저널에 실렸다.
연구를 주도한 파블로 렌도 박사는 “임상시험에서 베네픽스를 이용한 예방요법은 혈우병 관리를 위해 중요한 목표인 유의미한 출혈감소효과를 제공했다”고 설명했다.
시험결과 연간출혈빈도(ABR, annualized bleeding rate)의 중앙값은 2.0으로 나타났으며 치료목적의 투여 기간 동안 연간출혈빈도의 중앙값은 33.6으로 나타났다.
평균 연간출혈빈도 또한 통계적으로 유의한 차이가 있었다. 예방목적의 투여기간 52주 동안 36%의 환자들은 출혈 사건을 경험하지 않았으며 48% 환자들은 자연적인 출혈을 경험하지 않았다.
환자 중 거의 절반의 제9인자 활성수치는 투여 1주 이후에 2 IU/dL인 것으로 측정됐으며 3명의 환자들은 9인자 활성수치가 0이었지만 연간출혈빈도도 0으로 확인됐다.
예방요법의 부작용은 치료요법에서 보고된 부작용과 유사한 것으로 관찰됐다. 10% 이상의 환자들이 경험한 가장 흔한 부작용으로는 관절통, 요통, 두통, 관절 종창, 국소 종창, 비인두염, 인두염, 발열, 치통, 상기도감염 등이 있었다. 약물에 대한 항체나 혈전관련 사건은 보고되지 않았다.
베네픽스는 1997년 2월에 미국에서 처음으로 승인된 제품이다. 미국에서 베네픽스는 소아 및 성인 혈우병 B 환자의 출혈 에피소드 조절 및 예방과 수술 전후 관리를 위해 사용할 수 있도록 승인된 상태다.
질병을 사전에 예방하는 용도의 승인은 아직 이뤄지지 않았다. 한편 유럽에서 베네픽스는 혈우병 B 환자의 출혈에 대한 치료 및 사전 예방 용도로 승인됐다.
