미국 FDA가 CSL 베링(CSL Behring)의 아이델비온(Idelvion)을 소아 및 성인 혈우병 B 환자들을 위한 치료제로 승인했다.
호주의 CSL 리미티드의 계열사 CSL 베링이 개발한 아이델비온은 최초로 승인된 응고인자-알부민 융합단백질 제품이며 미국에서 승인된 두 번째 제9인자 융합단백질 제품으로 혈액에서 더 오래 지속되도록 조정됐다.
FDA가 순환시간을 연장시키는 단백질과 혈액응고인자가 결합된 약물을 승인한 것은 이번이 두 번째다. 첫 번째 약물은 제9인자 Fc 융합단백질 제품인 바이오젠의 알프롤릭스(Alprolix)다. 두 약물 모두 기존의 제9응고인자 약물보다 투여횟수를 줄였다는 점이 특징이다.
FDA 생물의약품 평가 및 연구센터 책임자인 피터 막스 박사는 “아이델비온의 승인은 혈우병 B 환자들에게 출혈을 예방 혹은 조절하고 출혈 에피소드 빈도를 줄일 수 있는 또 다른 중요한 치료대안을 제공한다”고 말했다.
FDA의 발표에 따르면 혈우병 B는 혈액이 정상적으로 응고되지 못하는 희귀한 유전성 혈액질환이다.
혈우병 B는 주로 남성에게 영향을 미치며 환자들은 주로 관절 부위에 손상을 유발할 수 있는 중증 출혈 에피소드를 반복적으로 경험할 수 있다.
아이델비온의 안전성과 효능은 1~60세의 소아 및 성인 혈우병 B 환자 90명을 대상으로 실시된 두 건의 다기관 연구를 통해 평가됐다.
아이델비온은 출혈 에피소드의 조절 및 수술 전후의 출혈 관리 면에서 효과적인 것으로 나타났다.
또 예방용도로 사용했을 때 연간 자연출혈에피소드 빈도를 유의하게 감소시키는 것으로 나타났다.
임상시험 도중에 발견된 안전성 문제는 없었으며 가장 흔한 부작용으로는 두통이 보고됐다.
CSL 리미티드의 연구개발 책임자 앤드류 커버슨 박사는 “아이델비온이 혈우병 B 치료에 유의한 영향을 미칠 잠재성이 있으며 긴 시간 동안 제9인자 활성 수치를 5% 이상으로 유지시켜 우수한 출혈조절 효과를 제공한다”고 설명했다.
유럽의약품청의 약물사용자문위원회는 지난달에 이 약물의 승인을 권고한 상태다.
