노바티스는 미국 식품의약국(FDA)이 아피니토(Afinitor, everolimus)를 수술불가능한 국소 진행성 혹은 전이성인 위장(GI) 및 폐의 진행성 고분화, 비기능성 신경내분비종양(NET)을 앓고 있는 성인 환자들을 위한 치료제로 승인했다고 발표했다.
아피니토는 중증 질환을 치료할 수 있으며 안전성 혹은 효과를 유의한 수준으로 개선시킬 잠재성이 있는 의약품의 검토기간을 단축시키기 위한 제도인 우선검토 대상으로 지정된 바 있다.
노바티스 항암제사업부의 브루노 스트리니 사장은 “아피니토는 폐에 발생한 진행성 비기능성 NET에 대해 승인된 최초의 치료제이며 몇 안 되는 위장관계 진행성 비기능성 NET에 대한 치료대안 중 하나로, 관련된 암 치료 패러다임의 전환을 의미한다”고 말했다.
또 “다수의 암들과 희귀질환들을 겪는 환자들에게 의미있는 편익을 가져다 준 아피니토 개발 프로그램을 자랑스럽게 생각하고 있다”고 덧붙였다.
신경내분비종양은 신경내분비 세포에서 발생하는 희귀한 암으로 위장관, 폐, 췌장에서 흔하게 발견된다. 신경내분비종양은 크게 기능성과 비기능성으로 분류된다.
기능성인 경우는 호르몬이나 다른 물질의 과다분비로 인해 증상이 발생하는 것이 특징이다. 비기능성인 경우에는 장폐색, 통증, 출혈 같은 종양 성장으로 인한 증상이 나타나거나 폐 NET에서는 천식, 만성폐쇄성폐질환, 폐렴 같은 증상이 나타난다.
신경내분비종양 환자 중 70% 이상은 비기능성 종양에 해당하며 위장관 계통 환자 중 5~44%와 폐 계통 환자 중 28%는 다른 신체 부위로 암이 확산돼 치료하기 어려워지는 진행성 질환을 앓는 것으로 추산된다. 보통 종양 진행이나 성장 혹은 확산은 좋지 않은 예후와 연관돼 있다.
이번 승인은 아피니토가 위장관 혹은 폐 계통 비기능성 신경내분비종양 환자들의 진행 위험을 52%가량 감소시키는 것으로 나타난 RADIANT-4 임상시험의 효능 및 안전성 자료를 기반으로 이뤄졌다. 아피니토는 환자들의 평균 무진행 생존기간을 위약보다 7.1개월가량 더 증가시키는 것으로 나타났다.
임상시험에서는 302명의 환자들이 아피니토와 최적지지요법 혹은 위약과 최적지지요법을 투여 받았다. 안전성 프로파일은 이전 연구들에서 관찰된 결과와 일치했으며 가장 흔한 부작용으로는 구내염, 감염증, 설사, 말초부종, 피로, 발진 등이 보고됐다.
노바티스는 현재 미국 이외의 국가에서도 해당 적응증에 대한 승인신청을 진행 중이며 유럽에서는 올해 안에 승인결정이 날 것이라고 예상하고 있다.
아피니토는 이미 99개 국가에서 국소 진행성, 전이성 혹은 절제불가능 진행성 췌장 신경내분비종양에 대한 치료제로 승인됐으며 120개 이상의 국가에서는 혈관내피성장인자(VEGF) 표적 약물로 치료받은 이후에도 병이 진행된 신세포암 환자를 위한 치료제로 승인됐다.
미국과 유럽을 포함한 102개 국가에서는 내분비요법을 받은 경험이 있는 진행성 호르몬수용체 양성 상피세포 성장인자-2(HER2) 음성 유방암 환자들을 대상으로 엑스메스탄과 병용하는 약물로도 승인됐다.
