신청서 미완료 지적...주가 급락
미국 제약회사 PTC 테라퓨틱스는 미국 FDA가 트랜스라나(Translarna)의 승인신청을 거절하는 통지서를 보내왔다고 발표하면서 주가가 50% 이상 폭락했다.
트랜스라나는 넌센스 돌연변이 뒤시엔느근위축증에 대한 경구용 단백질 복원 치료제다.
FDA는 실질적인 검토를 진행하기에는 신청서가 충분하게 완료되지 않았다고 설명했다. PTC는 FDA가 보낸 통지서를 검토한 뒤에 다음 조치를 결정할 것이라고 밝혔다.
뒤시엔느근위축증은 주로 남성에게 영향을 미치는 진행성 근육질환이며 기능적인 디스트로핀 단백질의 결핍으로 인해 발생한다. 디스트로핀은 골격, 횡격막, 심장근육의 구조적 안전성에서 결정적인 역할을 담당한다.
뒤시엔느근위축증 환자들은 이르면 10세에 보행능력을 잃으며 10대 후반과 20대 동안에 치명적인 폐 및 심장 합병증을 경험하게 되는데 현재 미국에서는 이 질환에 대해 승인된 치료제가 없는 실정이다. 넌센스 돌연변이 유형은 전체 뒤시엔느근위축증 환자에서 약 13%를 차지한다.
PTC는 작년에 임상 3상 이중맹검 위약대조 연구에서 트랜스라나의 시험결과가 실망스러웠다고 밝힌 이후 주가가 17%가량 하락한 바 있다.
다만 당시 회사 측은 시험 결과가 유럽과 미국에서의 승인에는 영향을 미치지 않을 것이라고 자신했었다.
작년에 PTC의 스튜어트 펠츠 CEO는 “총 400명 이상의 환자들을 대상으로 실시된 두 건의 위약대조 연구 자료에서 이 약물이 환자의 삶에 임상적으로 유의미한 영향을 줄 수 있는 것으로 증명됐다”고 설명했다.
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