로슈는 미국 FDA가 시험약 오크렐리주맙(ocrelizumab)을 원발성 진행성 다발성경화증(PPMS)에 대한 획기적 치료제로 지정했다고 발표했다.
현재 원발성 진행성 다발성경화증에 대해 승인된 치료제는 없는 실정이다. 이 질환은 보통 뚜렷한 재발이나 완화기간 없이 점진적으로 증상이 악화되는 쇠약성 다발성경화증이다.
로슈의 글로벌 제품개발 부문 산드라 호닝 박사는 “오크렐리주맙은 다발성경화증에 대한 시험약 중에 FDA에 의해 획기적 치료제로 지정된 최초의 의약품이다”고 말하며 “이 질환에 대해 승인된 치료제가 없다는 점을 고려할 때 오클렐리주맙은 중요한 미충족 수요에 대응할 잠재성이 있다”고 강조했다. 또 “가능한 한 신속하게 오크렐리주맙을 환자들에게 제공하기 위해 FDA와 협력해 개발을 진행하고 있다”고 덧붙였다.
이번 획기적 치료제 지정은 오크렐리주맙이 위약에 비해 장애 진행 및 다른 질병활성 지표를 유의하게 감소시키는 것으로 나타난 ORATORIO 임상 3상 결과를 기반으로 이뤄졌다. 주요 결과는 작년 10월에 열린 유럽다발성경화증학회 회의를 통해 발표된 바 있다.
로슈는 이 약물을 원발성 진행성 다발성경화증과 재발성 다발성경화증에 대해 승인받을 계획이며 이를 위해 올해 상반기에 3건의 임상 3상 시험 자료를 제출할 예정이다.
오크렐리주맙은 CD20 양성 B세포를 선택적으로 표적으로 삼는 인간 단일클론항체다. CD20 양성 B세포는 다발성경화증 환자의 장애를 유발할 수 있는 신경세포 절연 및 지원을 담당하는 미엘린과 축삭 손상 과정에서 핵심적인 요인이라고 추정되고 있는 면역세포다.
임상 전 연구에서 오클렐리주맙은 특정 B세포에서 발현되는 CD20 세포 표면 단백질과 결합해 면역체계의 중요 기능을 유지시킬 수 있는 것으로 나타났다.
